AveXisがWorld Muscle Society Congressで公開した情報

AveXis社が、スペインで行われたWorld Muscle Society CongressにてAVXS-101のPhase 1 Trialの中間結果を公開していました。CureSMAのサイト上にプレゼン資料もアップされていました

http://www.curesma.org/documents/research-documents/avexis-2016-wms-slides.pdf

AVXS-101って、既存のSMN1遺伝子を置き換えるのかと思っていたら、どうも独立した遺伝子として体内にとどめるみたいです。P.6の絵がそんな感じになっていました。Phase 1の状況としては、だいぶ良好な結果が出ているようですね。副作用(AE)については、肝臓の機能に関して5件報告があるようですが、prednisolone treatment (ステロイド剤の処方かな?)というので改善しているみたいです。

今後のマイルストーンとしては、2017年前半にUSとEUでPivotal Trialというのをやるそうです。これはPhase 2 Trialになるのかな? SMNRx/ヌシネルセンは国際共同治験だったはずですが、AVXS-101はどうなんでしょう。