AVXS-101 アメリカでの状況

Cure SMA経由で、Avexis/Novartisがプレスリリースしているのをみつけました。

ざっと読んでみた感じでは、だいたい以下の内容でした。

米国での承認申請がFDAにて受理されたそうです。Priorty Review(日本で言うところの優先審査?)となり、来年5月頃に結果が出るのではとのことです。今回の審査はSMA 1型の候補薬としてとのこと。Cure SMAのニュースでは、さらにIV(静脈注射)の治験で対象になった月齢(生後9ヶ月まで)がFDA承認の対象になるのでは、と記載がありました。この辺はCure SMA上の過去のニュースでも同様の記載だったと思います。

また、薬の製品名も公表され、ZOLGENSMA®とのことでした。日本ではどうなんだろうと特許情報プラットフォームで検索したところ、やっぱりすでに登録されていました。

Avexis社のプレスリリースには、日本での状況についても少し記載があり、日本では先駆け審査の対象になり、2019年上期には結果が出ることが予期されているとのことでした。