かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

AVXS-101の日本での扱いについて調べてみました

AVXS-101は遺伝子治療と言うことで、スピンラザの時に調べた医薬品の審査・承認プロセスとは微妙に違うみたいです。ということで、どういう扱いになるのか調べてみました。

まず、AVXS-101が何に分類されるかですが、日本では「再生医療等製品」に分類されるようです。これは、いわゆる「医薬品」とは別物です。医薬品だと、最終的な承認を出すのは薬事・食品衛生審議会の医薬品第一部会もしくは医薬品第二部会になりますが、再生医療等製品は再生医療等製品・生物由来技術部会での承認となります。実際の審査を行うのは、両方ともPMDAです。

で、再生医療等製品・生物由来技術部会の過去の開催記録を見ると、一部会・二部会と違って、実施する月はあまり明確には決まっていないようです。直近開催分の2018年8月29日の議題を見ると、「AVXS-101を希少疾病用再生医療等製品として指定することの可否について」とあります。議事録はまだ公開されていませんが、たぶん指定されたのではないかと思います。

また、AVXS-101は、厚労省の発表によると、先駆け審査指定品目にも指定されており、優先審査で審査期間が6ヶ月に短縮されるようです。

日本での治験はどうなってるの?という疑問については、もしかしたら間違っているかもしれませんが、こちらの資料で疑問がある程度解けました。一般論として、再生医療等製品の場合、医薬品と同じようなルールで治験を実施すると時間がかかるケースが多いらしく、治験をある程度スキップして条件付き・期限付きの早期承認を取ることができるそうです。(その場合、再度正式な承認をとる必要がある。)この早期承認については、つい最近、医薬品にも同じ制度ができていて、厚生労働省がQ&A集を出しています。あくまでも医薬品のほうの制度の話になりますが、そのQ&A集のなかで、海外の臨床試験成績のみで審査が認められるかという質問に対して、「疾患の重篤度、当該疾患の治療環境、検証的臨床試験実施の困難度等も踏まえ、個別の医薬品ごとに判断する」と回答されています。AVXS-101もこのあたりのルールを利用して国内の治験をスキップないし簡素化しているのかもしれません。

先駆け審査指定品目は6ヶ月の審査期間であることと、再生医療等製品・生物由来技術部会が不定期開催らしいことを考えると、IV(静注・1型かつ生後9ヶ月以内が対象?)が年内に承認申請された場合、来年の6月承認が現実味を帯びてくる気がします。そうなると、次は保険収載がいつになるかですね。再生医療品等は、承認された医療品ごとに、医薬品と同様の対応とするか医療機器と同様の対応とするかを決めるらしく、前者であれば薬価収載サイクルに乗ってくるはずで、8月頃の収載になる気がします。後者になると、毎月のように収載をしているようです。(各地の厚生局のHPにある通知で確認できます。)AVXS-101の場合は、静注/髄注なので、前者かなと思います。

なお、AVXS-101が再生医療等製品と分類される理由ですが、定義上、遺伝子治療はすべて「再生医療等製品」に分類されるようです。PMDAのサイトに「再生医療等製品」の定義が載っています。AVXS-101自体には運動神経や筋肉を再生する効果まではないはずなので、そこは勘違いしないよう要注意です。(AVXS-101は、SMN遺伝子を細胞内に導入することによって、SMNタンパク質の量を増やす効果があると理解しています。)