かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

Avexis AVXS-101続報!

AVXS-101の件で、ビッグな続報です!

な、なんと、日本でも年内の承認申請を予定しているとのこと!Cure SMAにAvexisからコミュニティアップデートが出ていて、そこに記載されていました。

AveXis Issues Community Statement on FDA Filing for SMA Type I | Cure SMA

9月の中旬に、厚労省とpre-application review(事前評価相談というやつでしょうか?)を始めていて、今年中の承認申請を見込んでおり、その後6ヶ月程度の審査期間を見込んでいるとのこと。ちなみに厚労省(Ministry of Health, Labour and Welfare)と記載がありましたが、審査するのはPMDAなので、やりとりしてるのはPMDAとなんじゃないかな?と思います。

通常の承認・薬価収載のサイクルのどこに載ってくるのか微妙ですが、7月承認、8〜9月薬価収載とかでしょうか(ここは完全に個人的な推測です)。
AVXS-101は遺伝子治療ということで、普通の医薬品の承認プロセスとは審査部会等が違うのかもしれません。もう少しわかったら別途投稿します。

おそらく、米国と同じく、IV(静注)で1型(生後0-6ヶ月の間に発症)・生後9ヶ月以内が承認のターゲットになってくるのかと思います。

国内での治験を完全にすっとばすのは無理だと思っていたのですが、何か特別な制度があるのでしょうか。もう少し調べてみます。

また、ここまで来たら国として考えたいのが、全ての新生児を対象にした出生時検査です。米国では州によってはけっこう話が進んでいるようです。早いタイミングでの投薬によって「治る病気」になると思うので、なんらかの形で話が進むといいなと思っています。