Avexis AVXS-101が米国で承認申請

AvexisのAVXS-101が、米国FDAに承認申請されました。CureSMAのサイトにニュースが出ていました。こちらで見れます。

今回はIV(静脈注射)が対象で、治験の対象でもあった生後9ヶ月以内の1型(生後0-6ヶ月の間に発症)の乳児が承認の対象になるのでは、とのことです。来年の前半での承認を見込んでいるとのこと。また、いま並行してIT(髄注)の治験を実施しており、そちらは年齢の進んだ患児・患者を対象に実施していて(確認したところ、正確には5歳以下の2型が対象)、こちらについても結果を見て申請に進めるかどうか判断するようです。