かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

Avexis AVXS-101が米国で承認申請

AvexisのAVXS-101が、米国FDAに承認申請されました。CureSMAのサイトにニュースが出ていました。こちらで見れます。

今回はIV(静脈注射)が対象で、治験の対象でもあった生後9ヶ月以内の1型(生後0-6ヶ月の間に発症)の乳児が承認の対象になるのでは、とのことです。来年の前半での承認を見込んでいるとのこと。また、いま並行してIT(髄注)の治験を実施しており、そちらは年齢の進んだ患児・患者を対象に実施していて(確認したところ、正確には5歳以下の2型が対象)、こちらについても結果を見て申請に進めるかどうか判断するようです。

AVXS-101は、いわゆる遺伝子治療で、きちんと機能するSMN遺伝子を運動ニューロンに届け、しかもそれを維持させる効果があるみたいです。その結果、全長SMNタンパク質の量が増えるということですね。SMNタンパク質を増やすことによる効果は特に発症直後に大きく効いてくるみたいなので、これから生まれてくるSMNっ子には、期待ですね。

9ヶ月以降の患児・患者に対する治験も今やっているそうなので、既存の患者としてはそちらの結果に期待!です。ただ、SMNタンパク質には一度消失した運動ニューロンを再生させる効果まではないのかな?と思っているので、過度の期待は禁物かなと思っています。

相変わらず、日本では治験がスタートしたと言う話を聞きませんが、ドラッグラグが極力短い形で日本での導入が進んで欲しいところです。


[2018/10/19 追記]
日本に関する続報ありです!

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