新薬開発のニュース

新薬関連のニュースがいくつか出ていたのでアップしておきます。

Risdiplam (RG7916)

もともとRG7916と呼ばれていましたが、Risdiplamという名前でアナウンスされていました。たぶん一般名だと思います。

1型の乳児を対象にしたFIREFISH治験で、良好な結果が出ているようです。14人中6人が(サポート無しもしくはありで)座れるようになり、4人が寝返り?(rolling to the side)ができるようになり、6人が上方向へ頭をあげられるようになった(要は首据わり?)そうです。

2型・3型を対象にしたSUNFISH治験でも、運動評価指標が改善する傾向が見られているようです。

RG7916は、たしかSMN2遺伝子のスプライシングに作用するSmall Compound(低分子化合物と言うんでしょうか)だったと思います。

日本でも治験が進んでるはずなので、今後の進展に期待です。

www.gene.com

Reldesemtiv

Cytokinetics社とアステラスがreldesemtivという薬を共同で開発しているようです。筋肉の中にあるトロポニンというタンパク質に作用するみたいです。筋肉に作用すると言うことで、筋疾患系全般が対象になるっぽく、治験もSMAとALSの両方で進めているようです。

SMAの2型・3型・4型を対象にPhase 2の治験を行っており、6分間で歩ける距離で効果を測ったところ、改善が見られたようです。

cytokinetics.com

AVXS-101

AVXS-101は、UKでも治験が始まったというニュースが出てました。EU圏内ではすでに始まっていたはず。

www.treatsma.uk