かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

スピンラザ(ヌシネルセン)のUKでの状況

イギリスで、スピンラザを保険適用することについて若干問題が発生しているようです。

保険適用の是非についてアドバイスする公的機関が、価格が高すぎることを理由として推薦しないという勧告案をだしたようです。

https://www.nice.org.uk/guidance/GID-TA10281/documents/appraisal-consultation-document

長期的な効果や経済的な効果が不明確なことに加えて、費用対効果で考えたときに、1 QALYあたり400,000〜600,000ポンド(56〜84百万円)かかることが見込まれており、それが費用対効果の観点(おそらく得られるQALYとコストとの比較という意味での観点)で高すぎると考えているようです。

ただ、まだドラフト文書らしく、これから専門家や一般から意見を募集したうえで、最終的な勧告としてまとめるようです。

治験では発症直後の子にしっかり効果が出てたみたいだし、多少年齢が進んでいる子でも実感として現状維持プラスアルファの効果はあると感じていて、それってSMAっ子にとってはとても大きな一歩だと思うので、ぜひ良い方向に進んで欲しいところです。