かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Rocheがolesoximeの開発を断念

Rocheがolesoximeの開発を断念するとのこと。olesoximeはneuro-protective compoundの一種とのことで、日本語に訳すと神経保護効果の見込まれる分子、という感じでしょうか。直近の治験の分析結果でむしろ運動機能を低下させる結果が出たとのことです。

http://www.sma-europe.eu/wp-content/uploads/2018/05/Olesoxime-PG-update-May-2018.pdf

olesoximeはRocheが持っていたパイプラインの一つで、他にもRocheはRG7916も開発しています。もともとRG7916のほうが有望そうな感じでしたが、olesoximeはRG7916やスピンラザ、AVXS-101のような全長SMNタンパク質を増やす系の薬とは別の機能を持っていたようなので、もし実際に効果があって承認されたらスピンラザ等と併用することによって相加的な効果が見込まれるんじゃないかなと思っていました。なので、開発中止は少し残念です。