かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

海外でのスピンラザ情報まとめ

2017年は、ヌシネルセン/スピンラザの期待と不安が一番印象に残った一年でした。うちの場合はまだ投薬がスタートしたばかりだし、年齢が進んだ1型の子での投薬はこれから知見がたまってくる部分だと思うので、どれだけ効果があるか見極めるのは、2018年が終わるまで持ち越しかなと思っています。

年末年始に少し時間が取れたので、海外でのスピンラザの状況をわかる範囲で調べてみました。いずれの情報も出典やリンク先を明記してない場合は、SNSで得た情報になりますので、かならずしも確実な情報ではないかもしれません。参考程度に捉えてください。

まず、去年の12月に承認された米国については、2型・3型を中心に成人の方も含めて投薬がある程度進んでいるようです。ただ、利用している医療保険や病院によっては断られるケースがいまだにあるようです。

EUについては日本と同じようなタイミングで承認されていますが、保険償還の手続きが完了して全ての型で利用可能になっているのは、ドイツ・イタリア・オーストリアルクセンブルクのみだそうです。フランスは暫定的な措置で利用可能になっているとのこと。それとEUではありませんが、スイスについては20歳までの患者であれば保健を使って投薬できるようになっているようです。他の国、たとえばイギリスについては、まだ保険償還の手続きが終わってないか、もしくは一部の型のみを対象に保険償還が決まったようです。BiogenがイギリスのSMAコミュニティ向けに、11月14日付で情報を出していました。
www.smasupportuk.org.uk

別に投稿している通り、オーストラリアでは承認は通ったけど、保険償還でつまずいているようですし、カナダは生後7ヶ月かつ呼吸器管理していない条件(治験と同じ条件)で承認が出たようです。

イスラエルでは、全型・全年齢で承認が出たとの情報がありましたが、ヘブライ語の情報が多く(読めないので)確認はできませんでした。

ブラジルでも承認されているようですが、詳細はわかりませんでした。


スピンラザ以外にも、Avexis社のAVXS-101やRoche社のRG7916の治験が進んでいるみたいですね。作用の仕方は違うみたいですが、いずれもスピンラザと同じように全長SMNタンパク質の生成を増やす効果がある薬のようです。ということで、スピンラザで効果があるかどうかが、今後出てくる薬の効果を占う上でも重要になってくる気がします。

[2018年1月10日23時 追記] お隣りの韓国でも承認されたようです!
m.koreabiomed.com