かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

オーストラリアでのヌシネルセンの状況

オーストラリアで、ヌシネルセンの承認がうまく進んでないみたいです。
ちょっと調べた感じでは、オーストラリアではTGAとPBACという2つのプロセスを経ないといけないらしく、TGAは承認を通ったみたいですが、後者のPBACがうまく行ってないみたいです。PBACは保険償還に関する審査らしく、日本で言うところの薬価収載・保険適用で足踏みしているっぽいです。つまり薬は使えるようになるけど、保険で費用がまかなえないということみたいです。

PBACは費用対効果という観点でも審査するらしく、どうもそこで引っかかったようです。

こちらは、オーストラリアのSMAコミュニティが出しているニュースです。

PBACが出してる資料で見る限り、1st time decision(初回の判断)としてはということみたいなので、さらに治験の情報がたまってきてりしたら、今後話が変わってくるのかもしれません。また、費用対効果の部分でつまずいていることもあり、薬価を引き下げるというオプションもあるみたいです。

いずれにせよ、オーストラリアでも早く薬を使えるようになって欲しいところです。

※短時間で調べて書いた内容なので、間違いや不正確な情報が含まれているかもしれません。間違いを見つけたら、随時アップデートしておきます。