かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や療育の記録をつづっていこうと思います。

AVXS-101で新たな治験

AvexisのAVXS-101が新たな治験を始めるみたいです。

Cure SMA | AveXis Announces Plan to Initiate Phase 1 Trial in SMA Type 2 Utilizing Intrathecal Delivery of AVXS-101

これまでやってきた治験は1型を対象にしていましたが、今回は2型が対象です。また、1型の治験では静脈からの投薬だったみたいですが、今回は髄腔に直接投与するみたいです。スピンラザと同じ方法ということでしょうか。いろいろな投薬方法を試すということなのかもしれませんが、ぜひ静脈からの投与を模索して欲しいところです。

今回の治験はUSのみで、引き続きAVXS-101については日本での話は出てきてないようです。