かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

最近の新薬開発状況

仕事に復帰してから新薬の開発状況をあまり追っていませんでしたが、最近いくつが動きがあったみたいなので、まとめてアップデートしておきます。

AveXis AVXS-101

遺伝子治療の候補薬AVXS-101は以前から治験を行っていたと思いますが、今回あらたにSTR1VEという名前の治験をスタートするようです。「Good Manufacturing Practice (GMP) commercial manufacturing process」(実際に発売する時と同じプロセスということかな?)で作られた薬を使い、生後6ヶ月以内の1型の患児を対象に米国で行うそうです。
引き続き、日本での治験の話はまだ出てないみたいです。
AVXS-101は静脈注射ですね。

Roche RG7916

2型/3型を対象に行っていたSUNFISH治験において、パート1が終了し、これからパート2に進むそうです。パート1では、いろいろな投薬条件を試して、その中でパート2で使用する条件を決定したそうです。パート2では、決定した投薬条件をもとに安全性と有効性を検証するとのこと。
まずはEU内でスタートし、米国を含めた他の国も続いてスタートするとのことですが、日本も含まれるかどうかは不明です。
RG7916はたしか、スピンラザと同じようにSMN2遺伝子のスプライシングに働く薬だったと思います。ただし、スピンラザはASOドラッグなのに対して、こちらは低分子(small molecules)薬というものに分類されるようです。RG7916は経口薬です。

Novartis LMI070

以前治験を実施しようとしていたところ、動物実験で神経損傷が見られたため一旦中止していたのを再開するそうです。神経損傷については、専門家との協力によって理解が進んだとのことなので、解決の目処が立ったのかもしれませんね。
経口薬のようです。こちらも、スピンラザと同じように、SMN2遺伝子のスプライシングに作用するようです。