かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

US Biogenのプレスリリース

ちょっと前ですが、US BiogenからSPINRAZA関連のプレスリリースが出てました。

media.biogen.com

Cure SMAのAnnual Conferenceにて、これまでの治験の結果を発表するという内容で、あまり細かい情報はないのですが、気になる話が2点ありました。

  • 永続的な呼吸管理の状態にある子でも運動機能に改善が見られたそうです
  • 側彎のある子についても、有害事象リスクの増加は特に見られなかったそうです

1つめの呼吸器云々については、もともと治験は一定時間以上呼吸管理していない子が対象になっていたはずですので、永続的に呼吸管理している子でもしっかり効果がでると言及されたのは、とても意義のあることだと思います。

2つめについては、具体的なことはわかりませんでしたが、脊髄注射にともなう有害事象(副作用)は側彎のあるなしに関わらず同様だったといったことが書かれていました。

SPINRAZA関連の発表資料はたまにCure SMA上で公開されることがあるので、詳細な情報が出てきたら、また紹介しようと思います。