かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

スピンラザ EUの承認来ました

EUの承認もついに出ました。

www.sma-europe.eu

media.biogen.com

対象は、5q SMAとあり、だいたい95%のSMA患者が該当するとのこと。5qとは5番染色体の長腕という意味らしく、SMN1遺伝子がある場所だそうです。つまり、SMN1遺伝子の欠損・変異を原因とする患者には投与できることになります。おそらく遺伝子検査で確認がとれたら処方可能ということになるのでしょう。USの場合は、5qという制限はなかったはずなので、EUの方がちょっと対象範囲が狭いことになります。でも、そもそもSMN1遺伝子を原因としない患者には効かない薬のはずなので、実質的にはUSとEUの承認で違いはないと思います。

USの場合は、たしかENDEAR治験(乳児発症型:おもにⅠ型が対象)の結果をもとにした審査だったと思いますが、今回はENDEARに加えてCHERISH治験(遅発型:Ⅱ型・Ⅲ型が該当)の結果も踏まえての判断だったようです。また、発症前および発症後の患者を対象にしたOpen Label Studyの結果も参考にされたとのこと。科学的根拠を踏まえて、型に制限のない承認が出たということですね。

日本も承認が目前に見えてきたので、もしかしたらEUより早く承認出るかなと思っていましたが、さすがにEUのほうが2ヶ月早く申請していただけあって、そうはなりませんでしたね。

EUではこの後、reimbursement processというのがあり、それでようやく処方可能になるみたいです。