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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

AAN Meeting 2017 のヌシネルセン関連資料が公開されてました

AAN Meeting 2017 という(たぶん)学術会議で米国バイオジェン社が発表したと思われる資料がCure SMAにアップされていましたのでリンクを貼っておきます。

http://www.curesma.org/documents/research-documents/biogens-endear-data-final.pdf
http://www.curesma.org/documents/research-documents/biogens-cherish-data-final.pdf
http://www.curesma.org/documents/research-documents/biogens-nuture-results.pdf

アップされていた資料は3つあり、それぞれ、

  • 乳児発症型(ほぼⅠ型に相当)を対象にしたENDEAR治験(Phase 3)
  • 後期発症型(ほぼⅡ型・Ⅲ型に相当)を対象にしたCHERISH治験(Phase 3)
  • 発症前に遺伝子診断でSMAと診断された乳児を対象にしたNURTURE治験(Phase 2)

に関するものでした。

ENDEARに関しては、これまでもちょいちょい情報が出ていましたが、やはり生後7ヶ月以内に治療を始めたら、それなりに効果があるんだなというのを確認できました。CHERISHについては、2歳〜12歳のⅡ型・Ⅲ型を対象にしており、こちらもやはり良好な結果が出ているようです。Ⅱ型・Ⅲ型については、下位運動ニューロンの残存率が高いということなんでしょうか、ある程度年齢が進んでも効果が出てくるみたいですね。

今回の情報で一番の注目は、NURTUREの結果だと思います。まだ中間解析の結果のようですが、発症前に治療を開始すれば、かなり良好な結果が得られることがわかってきているみたいです。なんと、1日6時間以上の呼吸サポートが必要になる子が一人も出ていないようです。薬が承認されたら、やはり新生児のスクリーニングをやるべきなんじゃないかなと思えてきます。