かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Spinraza:EUでCHMPが承認勧告

# recommendの訳を「推薦」としていましたが、「勧告」が適切なようなので、タイトルを変更すると共に、全体的に文を見直しました

ようやくEUで動きがあったみたいですね。
EMA(欧州医薬品庁)の内部組織かと思いますが、CHMP(医薬品委員会)がスピンラザの市販承認の勧告を出したそうです。まだ承認ということではないらしく、勧告が出た後は一般的に3ヶ月以内で承認が出るようです。6月か7月には承認が出そうですね。

ニュースやプレスリリースのリンクを貼っておきます。

Cure SMAのニュースリリースによると、今回の承認勧告はSMAの全型を対象にしているとのこと。ただし、全型というのは若干正確ではないっぽく、米国Biogen社のプレスリリースによると、正確には5q SMA(SMN1遺伝子の欠損・変異を原因としたSMAのことを指すようです)に対する承認勧告とのことです。まあ、SMA = SMN1遺伝子の欠損・変異を原因とした筋疾患のはずですので、基本的にはほぼ全ての方が対象になるのかと思います。(対象外となるケースとしては、たとえばSMAの原因がSMN1遺伝子にあるとわかるよりも以前にSMAと診断された方で、実はSMN1遺伝子の欠損・変異を原因とする筋疾患でなかった方が考えられます。ただその場合は、そもそも薬の作用機序的に効果が出ないはずなので、CHMPの判断は素人目にも妥当なように思います。)

Cure SMAによると、EUの承認プロセスは全体として3ステップあり、今回は1ステップ目をクリアしたことになるそうです。今後はEC(欧州委員会)での承認決定を経て、各国で価格等決定して利用可能になるみたいです。今年の夏か秋には欧州でもスピンラザが利用できるようになるのかもしれません。

勧告の文書には、SMA患者の経験のある医師のもとでのみ利用される形で始めるべきと書いてありますので、USと同様に投与可能施設がしばらく限られそうな感じです。