かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

ヌシネルセンEAPのアップデート

SMA Europeのサイトに、ヌシネルセンEAPのアップデートが出ていました。

www.sma-europe.eu

主にEUの国々で行っているEAP(拡大治験)は、乳幼児期発症型(ほぼⅠ型に該当)を対象にしています。今回のアップデートでは、これをⅡ型・Ⅲ型に拡大する予定はないと発表していました。理由は、EAPのプロセスが結構複雑で、対象を今のままに絞りたいのと、EUでの優先審査に期待しているからとのことでした。

これだけ読むと少しがっかりな内容ですが、あえてこういう発表をするというのは、もしかしたらEUでの承認が間もなく来るということなのかもしれません(根拠のない個人的な推測ですが汗)。そういえばどこかの記事で、EUでの承認は2017年半ばを見込んでいるというのを読んだ記憶もあります。6月くらいにEUの承認が来るのかもしれませんね。

なお、日本ではヌシネルセンのEAPは行われていません。