かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Roche RG7916の情報

RG7916はUSやEUでは治験が進んでいますが、日本での話がなかなか出てきません。でも、Rocheグループ傘下の中外製薬のサイトに、RG7916の記述がありました。開発パイプラインの一覧のなかに、しっかり載ってます(^_^)

www.chugai-pharm.co.jp

今後に期待、ですね。

また、roche.comのほうで、Rocheが持っているパイプラインの説明資料をみつけました。

http://www.roche.com/dam/jcr:db181eaf-01b6-48ab-b998-72a43445d135/en/irp170201-annex.pdf

5ページに各パイプラインの申請見込み時期(US・EUでの申請)が書かれています。それによると、RG7916は2019年以降の申請を見込んでいるようです。残念ながらまだしばらく先ですね。

RG7916には、SMN2 splicing modifierという説明がついているので、SMN2遺伝子由来のpre-mRNAのスプライシングに作用して、全長SMNタンパク質の生成量を増やす効果が見込まれてるっぽいです。ちなみに、スピンラザ/ヌシネルセンと同じようにASOドラッグなのかと思っていたら、どうもそうではないみたい。small moleculeと書いてありました。