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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

USでのスピンラザの普及状況

今日はかずくんは、初OTでスイッチの持ち方等をみていただきました。でも、初OT室&初OTの先生だったこともあり、早々にウェーんとなってしまい、途中で疲れきって寝てしまいました(^_^;)

さて、ちょっと前のCure SMAのwebinarで、スピンラザを投与できる施設がなかなか増えないという話があって、なんでだろうと思っていました。それの答えになりそうなニュースを見つけたので紹介しておきます。

www.wxyz.com

ニュース自体は、ミシガン州でも小さなクリニックが一歩を踏み出して、ようやくスピンラザを投与できるようになったというものでした。その中で、なぜ大きな施設がなかなかスピンラザの投与に踏み切らないのか考察していて、だいたい次のような話が出ていました。

  • これまでSMAの患者を扱っていた施設は、有効な治療法がなかったため、承認された治療をするための設備・装備(set up)がない
  • FDAの承認が早すぎてかつ承認が広範だったため、不意をつかれた(flat-footed)

端的に言うと、「準備できてない」ということなのでしょうか。

いくつかの病院のコメントも紹介されていて、安全性や有効性の検証が済んでから治療可能になる、まだプロシージャ/ガイドラインを検討している、などがありました。また、ある病院は、14歳以下のみを治療の対象にする予定で、それ以上の年齢については有効性と安全性を証明するデータを待っている、とコメントしていました。病院側としては、不要なリスクを負いたくないと言うことかと思いますが、とにかく早く、そしてもちろん安全に、多くの患者さんがスピンラザの治療を受けられるようになってもらいたいものです。