読者です 読者をやめる 読者になる 読者になる

かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Spinal Muscular Atrophy - Disease Mechanisms and Therapy: Chapter 16

Chapter 7以降、しばらく専門的な話が続くので、すっとばしてChapter 16から続きを読むことにしました。Chapter 16からは、治療方法の開発の話や、治験の話が続きます。

Chatper 16のタイトルは、Spinal Muscular Atrophy Therapeutics Developmentです。治療法の開発について、概要を説明しています。各論は次章以降にゆずるとのこと。概要といっても素人には十分すぎるほど詳細に書いてありますが、いかんせん日進月歩で開発が進んでいるようなので、賞味期限切れな情報もチラホラ見受けられるように思いました。

治療薬の開発の方針としては、やはり一つ大きなものとしてSMNタンパク質の量を増やすと言うのがあるそうです。これを早い段階で行うほど良いことがわかっているとのことですが、遅い段階でもTherapeutic opportunity(治療機会)はあるだろうとのことです。SMNタンパク質の量を増やす方法の一つとして、SMN2遺伝子からの転写量を増やす、SMN2のスプライシングを修正する等があるようです。スピンラザに代表されるASOや、HDAC阻害剤というのはこれに該当するようです。

他の治療薬の開発方針としては、神経保護(neuroprotection)、幹細胞治療(stem cell therapy)、筋肉の増強(enhancement of muscule)などが紹介されていました。stem cell therapyは、たぶんいわゆる再生医療ってやつですね。これについては、ALSで治験が行われたりしてるけど、実現までにはまだしばらくかかるだろうとのことでした。やっぱり年齢がいくと、stem cell therapyに期待ということになるみたいです。再生医療ネタもしっかりアンテナを張っておかないとですね。

SMNタンパク質の量を増やすアプローチをとりつつ、それに付加する形でneuroprotectionやmuscule enhancementも行うのが、今後の治療の方針になってくる感じでした。ただし、これはきっといろいろな薬が承認されてからの話ですね。