かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Rocheのアップデート

Rocheが2つの新薬候補についてアップデートを出してました。SMA Europeのサイト上で、アップデートが公開されています

Olesoxime

Olesoximeはずいぶん前から治験を行っているようですね。経口薬で、ミトコンドリアの機能を維持し、細胞の機能をサポートする機能が見込まれているとのこと(訳してみましたが、意味はよくわかってません)。Wikipediaの記述によると、OlesoximeはNeuroprotective Drug(神経保護の薬?)というものに該当するそうです。

公開されていた資料によると、Phase3の治験計画について、今後数ヶ月でアップデートを提供する予定とのことです。FDA/EMAからPhase3でのデータ収集について提案を受けていることも書かれていました。

2013年にPhase2の治験が一つ終わっているようですので、ずいぶんゆっくりだなと思いますが、スピンラザに慣れているからそう思うだけで、たぶんこれくらいが通常のスピードなんでしょうね。なお、長期間使用した場合の影響を見るPhase2の治験を今やっているみたいです。

既存の治験はⅡ型・Ⅲ型をターゲットにしているみたいです。Wikipedia等の記述内容を見る限り、薬の効果は残っている身体機能の維持っぽいので、今後の治験でもⅠ型は対象外になるのかもしれません。また、以前はALSの患者さんでも治験を行っていたそうですが、そちらは効果が認められなかったとのこと。

RG7916

以前投稿した通り、3つの治験FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISHを進めているようです。RGA7916はFDAからオーファンドラッグの指定を受けているとのこと。日本での治験の話はまだないようです。