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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

AVXS-101のニュース

AveXis社がAVXS-101の治験の結果をプレスリリースとして出していました。

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle_print&ID=2254564

今回発表されたのは、1型を対象にしてプラセボ群をおかずに行われたPhase 1 Study(第1相試験)で、目立ったAdverse Event(有害事象:副作用情報)もなく、良好な結果が得られたみたいです。重度のAEとしては、Liver enyzime elevation(肝臓の酵素の上昇?)があったけれども、Prednisolone(プレドニゾロン)での投与で解消したとのこと。

効果については、治験参加者ごとに何が達成できたかを示す表が出ていました。良好な結果が出ているようですが、表に載っている参加者の月齢は1ヶ月から8ヶ月と若く、それもあって効果がよく出ているのかもしれません。

おそらくAVXS-101と同じパイプラインでの研究だと思いますが、過去にマウスで行った遺伝子治療の実験で、かなり早い段階で投与しないと効果がでないという結果が出ているみたいで、その辺が現時点でのAVXS-101ではどうなのか・マウスではなく人に投与した場合はどうなのかは気になるところです。

AVXS-101については、相変わらずUSとEUでしか話が進んでいないみたいです。日本を含む他の国々でも治験なり規制当局との話なりを進めてくれるといいんですけど。