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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Facebook上のスピンラザ関連情報

新薬開発 スピンラザ

Facebook上でspinrazaを検索していくつか気になった情報をみつけました。いずれもUSでの話です。

脊髄注射の動画

スピンラザを患者さんに実際に注射しているところを撮った動画を公開している方がいました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。

Stephen Clark - Scarlet got her 4th loading dose of...

注射を受けているのは、Scarletちゃんだそうです。背中に刺している以外は、ぱっと見は普通の注射とそんなに変わらないように見えます。これが4回目の注射で、副作用等は特に出てないとのこと。効果が出ているかどうかについては、言及がありませんでした。(言及がないということは、目に見えた変化は出てないということなんでしょう。)

効果は人によって違う

おそらく治験に参加していたお子さんの動画をアップしている方がいました。

Spinraza has had different effects in... - Sandra Jung Hall

投稿者さん(たぶん本人のお母さん)いわく、効果は人によって違い、立ったり歩けるようになっている子もいるけど、動画に写っているHeidiちゃんはそれは無理。でも足を動かすことはできるとのこと。

病院によっては対象患者を制限している

一部の保険会社がスピンラザの保険適用をⅠ型のみに制限しているという話は前からありましたが、一部の病院でも同じようなことをしているようです。4歳のⅠ型のお子さんをもつ方(たぶんお母さん)が、病院が出したMessageの写真をアップしていました。

Spinraza update: We received this letter... - Prayers for Connor | Facebook

写真によると、その病院ではⅠ型でかつ6ヶ月未満の患児のみを対象にし、それ以上の年齢の子どもについてはまだ検討中とのこと。Ⅰ型以外については、検討の対象にもなってないようです。これはとても残念なことです。