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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Cure SMAがWebinarを公開してました - Spinraza Access Update Webinar

Cure SMAがまたSpinrazaのWebinarを開いたみたいで、当日の録画と資料を公開してました。今回もUS向けの内容です。


Cure SMA Spinraza Access Update Webinar 2.14.17 - U.S. Only

http://www.curesma.org/news/spinraza-access-update.pdf

動画のほうはちゃんと見てないので資料ベースでの話になりますが、内容的には次の3点がメインだったようです。

  • USでの価格の説明(なんでこんなに高いのかというお話)
  • 保険のお話
  • 投薬できる施設

施設については、US内でいまのところ20施設がスピンラザの投与が可能とのことで、まだ全然足りないらしく、各施設はキャパの限界に達していて(maxed out)、待ちが発生しているようです。治療にあたって複雑なプロセスが必要になるとのことで、Cure SMAの見積としては、1施設あたり年間で25から50人の治療数なるだろうとのことです。いったいどういう複雑なプロセスが必要になるのかはよくわかりませんでした(事前検査・事後検査を含めたとしても、そんなに大変なんだろうか)。US全体だと200から300施設必要とのこと。単純計算すると、USでの患者さんは10,000人くらいということでしょうか(Cure SMAの別の資料で、USの患者数は想定で9,000人程度という記述を見つけたので、この数字はだいたい合ってるみたいです)。日本でも同様のプロセスが必要になるのかはよくわかりません。もし同じだと仮定すると、日本の患者数は1,000人弱のようなので、40施設くらいあれば良さそうです。都道府県あたり1施設あればなんとかなる感じでしょうか。東京都は患者数が多そうだから、複数の施設が必要になるかな?

あと、最後のページに、途中で投薬を止めた場合にどうなるかは情報がないということと、成人に投与した場合の効果については十分な情報がないことが書かれていました。