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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

新薬の開発状況(スピンラザ以外)

新薬開発 RG7916 AVXS-101

SMAコミュニティ内ではすっかりスピンラザのニュースで持ち切りですが、それ以外の新薬候補も徐々に話が進んでいるみたいです。

Roche RG7916

Rocheが出したCommunity Updateによると、EUでPhase 2の治験の参加者を募集しているようです。Ⅰ型を対象にしたFirefishと、Ⅱ・Ⅲ型を対象にしたSunfishがあります。この2つの治験については、2017年中に実施国を増やすとのこと。日本でもやるのかどうかは不明です。ClinicalTrials.govの情報を見る限り、日本での実施についてはあんまり期待しないほうが良いかもです。

この2つ以外にも、Jewelfishという名前の治験も2017年の早い段階でUSとEUで参加者を募集するそうです。Jewelfishは、SMN2遺伝子をターゲットにした薬(ヌシネルセン/スピンラザを含む)の使用歴がある患者を対象にするそうです。

RG7916はSMN2遺伝子のスプライシングに作用する薬だそうです。ヌシネルセン/スピンラザと同じですね。でも、RG7916は経口薬みたいなので、ヌシネルセン/スピンラザと比べると患者の負担を大幅に減らすことが出来そうです。しっかり効果が出るといいですね。

Avexis AVXS-101

Avexisのプレスリリースによると、EUでPivotal Studyという治験を実施するそうです。これがどのPhaseに該当するのかはプレスリリースからは読み取れませんでした。プラセボ群はおかずに、自然経過による症状の変化と比較する形で治験を行うそうです。プラセボ群については、ヌシネルセン/スピンラザのときに倫理的な問題も出たようなので、いい方向に話が進んでいるようですね。

また、AVXS-101はEUでPRIME Programの許可を得たとのことで、薬の開発にあたってEMAから何かしらの優遇を受けられるみたいです。


AVXS-101については、相変わらず日本での動きはないみたいです。Rocheはグループ会社の中外製薬が日本にあるから、そのうち日本でも治験の話が出てくるのかなあと思っていますが、Avexisはあいかわらず日本での事業拠点はないように見えます。どうなることやら。

そういえばスピンラザについては、Facebookでspinrazaと検索すると、これから投薬するといった投稿や、保険会社からOKが出たとう投稿がちらほらヒットします。個人的には、発症からしばらく経ってから投薬した場合の効果がものすごく気になってますが、まだしばらくはそういう情報は出てこないだろうなあ。