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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

SMA EuropeのCommunity Update

新薬開発 スピンラザ

スピンラザに関して、SMA EuropeがBiogenからの情報をCommunity Updateとして出してました。

www.sma-europe.eu

あまり目新しい情報はないようでしたが、EUでは現在、乳幼児発症型(ほぼⅠ型に該当)を対象にEAP(日本で言うところの拡大治験)を実施していて、EAPについては今後も乳幼児にフォーカスする予定だそうです。ただし、並行して後発型(Ⅱ型に該当)にもEAPを拡大することについて実現性を見極めるとのこと。ひらたく言うと、EAPをⅡ型にも拡大できないか検討してみるということでしょうか。

完全に個人の推測ですが、EAPにも力を入れているということは、EUでの承認にはまだもう少しかかるのかもしれません。