かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

CureSMAがFDAとセッションを持ったそうです

USでのヌシネルセンの審査に関連して、CureSMAがFDAのリスニングセッションに参加したそうです。

CureSMAからは次の4点を主要な優先項目として説明したとのこと。(後半2つはちょっと訳が怪しいです)

  • SMAの型、年齢、病状のステージによらず幅広い薬の適応を得る
  • 規制当局の担当者に、SMA患者や家族の日々の生活における困難さを理解してもらう。悪化を防いだり、小さいけれども漸進的な変化を達成することの重要さや、より自立することや日々の生活を改善することの重要さも理解してもらう
  • 最初に承認される薬が将来の治験の設計に及ぼす影響を理解する。その中には、複数の薬の選択肢や、複数の薬を組み合わせた治療も含まれてくる
  • 将来のSMAの治験において、プラセボ比較の利用に柔軟さを持つことの必要性と潜在的可能性(ここ意味がまったく掴めず、かなり直訳調です。プラセボ比較はやらないでって言ってるのかなあ。)

日本でも同じような機会があったら、患者家族の側としては積極的に参加したいですね。

[12月20日23時追記]
4つめの項目は、やはり今後の治験でプラセボ比較をやらない、もしくは(ヌシネルセンが承認されたとして)ヌシネルセン投与を比較対象として利用するようなオプションを許して欲しいと言っているように思えてきました。このような文脈で「プラセボ比較の利用(use of placebo controls)」という言葉を用いているArticleをみつけました。このArticleでは、既存薬があるような病気で新薬を治験する際に、新薬の投与と偽薬の投与とでプラセボ比較するのは倫理的にどうなのよと問いかけていて、既存薬の投与との比較でいいじゃんと訴えています(内容的にはSMAとはまったく関係ありません)。ほんとその通りですね。