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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

ヌシネルセン(スピンラザ)が日本でも新薬申請されました!

新薬開発 スピンラザ

バイオジェン日本法人のサイトでプレスリリース出ましたね。

www.biogen.co.jp

USの申請からわずか3ヶ月での日本での申請って、そうとう早いんだと思います。ドラッグラグはだいぶ解消していると聞いてたけど、ここまで短縮できたのは本当にすごい。たぶん関係者が全力で取り組んでくれたおかげだと思います。本当に感謝!
9ヶ月後には承認かどうかの結果が出ることになります。来年の9月に結果が出て、11月の薬価収載に載って発売開始、実際の投薬は来年末か再来年の年明けにスタートかなあ。審査も少しでも早くなるといいな。

去年の10月に確定診断が出た直後くらいに、ヌシネルセン(当時はSMNRx)のPhase 3治験で参加者を募集していると聞き、もしかしたら参加できるかもと思ったのをよく覚えています。その時はすでに呼吸管理していたので除外条件に引っかかり参加できませんでしたが、まさかそれから1年で申請に至るなんて本当に驚きです。

あとは無事に承認されることを祈るのみです。