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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Cure SMAのWebinarに参加してみました

新薬開発 スピンラザ

Cure SMAが新薬申請プロセスに関するWebinarを行なっていたので、午前3時に起きて参加してみました。

Webinarの内容は、ヌシネルセン(スピンラザ)を念頭に置きつつ、USでの一般的な新薬申請を説明するといったものでした。英語力が貧弱なため半分くらいしか理解できませんでしたが、基本的には新しい情報はなく、これまで出ている情報をあらためて整理して説明している感じでした。日本では関係ありませんが、保険関連の説明がそれなりにあり、この辺はUSならではだなと思いました。

本題とは外れますが、Webinarに参加してみて、Cure SMAってやっぱすごいなと思いました。出てくる資料が当たり前のようにしっかり作り込まれていて、自分が仕事しててもここまでしっかりしたプレゼン資料はなかなか出てこないなと思いました。Cure SMAって患者支援団体だと思っていたら、どうも違うんですね。もちろん患者支援もやってるけど、治療方法の研究開発の促進が主たる目的みたいです。ヌシネルセン(スピンラザ)の開発もCure SMAが最初から深く関わっていたようです。

主催者側でセッションをレコーディングしていたので、そのうちCure SMAのサイト上で公開されるかもしれません。