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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

ヌシネルセンEAP参加予定の方のブログをみつけました

新薬開発

USで実施しているヌシネルセンのEAPに参加するっぽい家族のブログをみつけました。お子さんのお名前はアイザックくん。

www.roarwithisaac.org

11月29日に最初のinjectionをして、12月に再度実施するとのこと。

EAPは薬そのものは無料ですが、それに付随する費用は有償になるとのことで、ブログの投稿によるとその金額は年間で$70-90,000になると言われているそうです。日本円にすると1千万円近いですね!付随する費用と言うのは、たとえば医療行為や入院にかかる費用でしょうか。同じブログの別の日のポストに、麻酔と1日の入院が必要になるとありましたので、たとえば麻酔の費用も有償になるんだと思います。USは日本みたいに国民皆保険制度があるわけではないため、この家族は募金を募って費用を捻出しようと考えているようです。

アイザックくんは今年の8月に2歳半になったとのことなので、治療の開始は2歳9ヶ月くらいの年齢になるようです。日本で投薬可能になる頃には、かずくんも同じか少し越えるくらいの年齢になっているだろうから、アイザックくんの今後の経過を見守って参考にさせていただこうと思います。

また、この方のブログを読んでいて、やっぱり過度の期待は禁物だなとあらためて思いました。このブログでは、ヌシネルセンによる治療のことをtreatmentであってcureではないと書いています。何が違うんだろうと思って調べてみたら、treatmentは症状を和らげるような治療のことを指し、cureは原因を完全に取り除く治療のことを指すそうです。また、治験に参加していた発症直後のお子さん達の話も出ていて、「何人かは少しずつstrongerになってきて、呼吸器を低めの設定で使えるようになった」とのことです。個人差もあるだろうけど、期待値はこのへんに持っておくのが良いのかもしれません。