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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

ヌシネルセンEAPのアップデート

ClinicalTrials.gov上のヌシネルセンEAP情報にアップデートが入っていました。

Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Full Text View - ClinicalTrials.gov

各国のhealth authorityリストからアルゼンチンが消えました。たぶん実施国から外れたんだと思います。ということで、実施国は次の国々になったようです。北米とEU、オーストラリアですね。

  • United States
  • United Kingdom
  • France
  • Belgium
  • Spain
  • Sweden
  • Canada
  • Australia
  • Italy
  • Germany

日本は実施対象になってませんが、これらの国々において年齢のある程度進んでいる患児・患者さんへの投与実績が出てくるだろうから、それはそれで情報として参考になるかもしれませんね。