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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

USでヌシネルセンEAPがスタートしたようです

新薬開発 スピンラザ

US(+いくつかの国)で行うEAP(日本で言うところの拡大治験)がいよいよスタートしたみたいです。ClinicalTrials.gov上で ヌシネルセンEAPのステータスがAvailableに変わりました。また、Biogenのサイトでも、EAPがActiveになったことを伝えています

ClinicalTrials.gov上では、同時に年齢制限に関する条件も消えてます。素晴らしい。

最終的にEAP実施国は次の通りになるようです。

  • United States
  • United Kingdom
  • France
  • Belgium
  • Spain
  • Sweden
  • Canada
  • Australia
  • Argentina
  • Germany

いいなー。Biogen USのサイトでは、制度のある国ではEAPを実施すると相変わらず書いてありますが、日本は(制度があるけど)現時点でも実施国に含まれてないようです。Biogen日本法人からも拡大治験に関する情報は一切出てません。残念ですが、中の人たちは新薬承認申請に注力してると前向きに解釈して、申請が一日でも早く行われることを期待して待ちましょう。

というわけで、ドラッグ・ラグは今日(10月30日)から実質スタートです。日本では、おそらく申請まで数ヶ月、申請から承認までは希少性疾患の優先審査が適用されるとして9ヶ月、その後に薬価収載に2〜3ヶ月かかるとして、最短でも1年と数ヶ月くらいのドラッグラグは覚悟しといたほうがいいかなあ。薬価収載から実際に流通されるまでどれくいの期間を要するかわからないし、病院ごとに新薬採用の是非を決める会議をするみたいなので、そこらへんでさらにタイムラグが発生する可能性もあります。