かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

AveXisがWorld Muscle Society Congressで公開した情報

AveXis社が、スペインで行われたWorld Muscle Society CongressにてAVXS-101のPhase 1 Trialの中間結果を公開していました。CureSMAのサイト上にプレゼン資料もアップされていました

http://www.curesma.org/documents/research-documents/avexis-2016-wms-slides.pdf

AVXS-101って、既存のSMN1遺伝子を置き換えるのかと思っていたら、どうも独立した遺伝子として体内にとどめるみたいです。P.6の絵がそんな感じになっていました。Phase 1の状況としては、だいぶ良好な結果が出ているようですね。副作用(AE)については、肝臓の機能に関して5件報告があるようですが、prednisolone treatment (ステロイド剤の処方かな?)というので改善しているみたいです。

今後のマイルストーンとしては、2017年前半にUSとEUでPivotal Trialというのをやるそうです。これはPhase 2 Trialになるのかな? SMNRx/ヌシネルセンは国際共同治験だったはずですが、AVXS-101はどうなんでしょう。国際共同治験じゃないと、このまま無事に開発が進んでUSで承認されても、日本ではまた治験からっていうことになると思います。いちおうブリッジング試験というので国内治験を簡素化させる仕組みがあるようですが、それでもドラッグラグが広がることに変わりないので、ぜひ国際共同治験に持っていって欲しいところです。そうなると、AveXis社の立ち位置も若干気になってきます。開発に特化した会社なんでしょうか。少なくとも日本法人はないように見えます。だとすると、IonisとBiogenみたいに別の製薬会社と提携もしくは事業売却して、各国での展開を進めていくのかなあ。