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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

BiogenがFDA申請とEAPについてPodcastを公開してました

BiogenがヌシネルセンのFDA申請とEAPについてPodcastを公開していました。トランスクリプトも公開されています。

US以外でのEAPについては次のように話していました。

US以外の国で治験に参加していた医療施設(nusinersen trial centers)は、その施設が望む場合は、EAPに参加する機会を与えられる。ただし、EAPの実施が法令や規則上認められていない幾つかの国は除く。認められていない国については、その国の (治験に参加していた)医療施設と引き続き協力して、患者のニーズに応えられる方法がないか調査する。

全体的に、BiogenとしてSMA Communityにものすごくコミットしてる感じがする内容でした。ただ、冒頭で国ごとに状況は異なりうると言っているので、日本での今後については、Biogen日本法人からの情報を待つしかなさそうです。

[2016年9月28日追記] USおよび一部の国で行う予定のEAPではⅠ型の患者さんが対象になっていますが、実際に新薬として承認された場合に処方の対象がどのような範囲になるか(Ⅰ型だけでなく全ての型で処方可能になるのか等)は各国の規制当局の判断によるそうです。まずは1年後(優先審査が適用される場合は8ヶ月後)に控えているFDAの判断待ちですね。