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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

【続報 その3】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました(結局のところ変わらないそうです)

新薬開発 スピンラザ

今までの経緯はこちらこちらこちら

アメリカの患者団体CureSMAが 、Biogen が出した情報をFacebook上でシェアしてました

EAPの条件が変更されるのではないかという件について、Biogenが正式にその予定はないことを表明しています。ということで、参加条件は変更なし!ということのようです。ClinicalTrials.gov上で 17歳以下という条件が追加されていましたが、当初はその条件もなかったので、その変更も取り消されるのかもしれません。継続してウォッチしていこうと思います。

リンク先の情報によると、USでは治験サイトへのEAP参加のリクエストが殺到しているそうです。USは医療保険制度が整備されてないから、I型の子は積極的に治療しない道を選ぶ家族が多いのかなと思っていましたが、そうでもないんですね。ビックリすると同時に頼もしくも感じました。

なお、日本でのEAP/拡大治験の話は相変わらず出てきてないようです。