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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

【続報 その1】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

元記事はこちら

USでのヌシネルセン拡大治験の参加条件が変わった件で、アメリカのThe Fast Movementという団体がFacebook上で情報を出していました。この団体は、SMA治療薬の早期アクセスを求める団体です。

いくつかの情報がまじっていますが、要約するとだいたい次のような内容のようです。

  • いくつかの治験サイトの治験責任医師が、Biogenに対してもっと厳しい参加条件を加えるよう圧力をかけているようです。具体的な条件として、生後12ヶ月以内というのがあげられています。それに対して、いまのところBiogenは条件を変える予定はない模様。ただし、 The Fast Movementとしては、Biogen が今後も変更するつもりがないことを確認したがっています(つまり現時点ではその確認がとれてないということ)。
  • 参加条件・除外条件が「主な参加条件・除外条件」(Key Inclusion/Exclusion Criteria)に変わり、さらに「他の条件が適用されうる」と注記が追加されたことについて、実際に他に条件が加わることになるのかBiogenのGillian Mullinsさん(窓口になってる人かな?)に確認しているそうです。
  • ClinicalTrials.gov上で、17歳以下という年齢制限が追加されたことについて、BiogenのGillian Mullinsさんは間違いであり数日中に訂正されると言っているとのことです(ホントか?)。

という感じで、USのほうでもだいぶ混乱しているようです。上記の情報もかなりの混乱状態で発信しているはずなので、確定情報とはみなさず、今現在こういう懸案事項があるんだくらいに思っていたほうが良さそうです。

この記事には続報があります。こちらこちら