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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

新薬開発 スピンラザ

ClinicalTrials.govに出ていたUSでのヌシネルセンのEAP(Expanded Access Program : 日本の拡大治験に該当する制度)に関する情報が更新されてました。

Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Full Text View - ClinicalTrials.gov

参加条件が微妙?というか結構変わっているようです。
まず、サイト上に載っていた参加条件・除外条件は、いずれもKey Inclusion / Exclusion Criteria(主な参加条件・除外条件)に変わっていて、他の条件も適用されうるとの注記が追加されました。
そして、年齢制限が加わりました。17歳までとのこと。うーん、これは残念。

Health Authorityのところには、いろいろな国の関係機関の名前が載っています。おそらくEAPを実施する予定の国々が載っているんだと思いますが、こちらは変化なしで、ひきつづき日本は載っていません。

また、相変わらず Expanded access is temporarily not available for this treatment. と赤字で書かれているので、まだUSでもスタートしていないようです。

この記事には続報があります。こちらこちらこちら