かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

IONIS発ヌシネルセンの情報

PubMed等を使ってヌシネルセンの情報を探していましたが、ようやく治験の結果らしき情報をみつけました。
USでSMA治療薬の早期アクセスを求める団体The FAST MovementのサイトにIONIS発の情報へのリンクがありました。

1つめは、2015年6月時点の情報。こちらは少し古いですが、かなり詳しい情報が載っています。24・25ページで、参加している患者さんの変化の状況を一望できます。

2つめは、2016年4月のアップデートです。こちらはIONIS社全体の活動状況報告っぽく、ヌシネルセンに関する情報は1つ目の資料ほど多くはありませんが、より新しい情報が載っています。27・28ページで患者さんの変化の状況を確認できます。また32ページによると、ヌシネルセンによってSMN2遺伝子が作る全長RNAが通常の20%から50%くらいに上がっていることがわかります。

じつは、新薬にあまり期待しすぎてもあとでがっかりするだけかなと思い、あまり期待していなかったのですが、このデータを見る限り、まったく効果がないというわけではないのかなと思えるようになってきました。ただ、治験に参加している患者さんは発症直後の早い段階で参加しているはずなので、伸び代が多く確保されていた、ということなのかもしれません。やはり期待しすぎは禁物かなあ。