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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

USにおける Nusinersen(ISIS-SNMRx)拡大アクセスプログラムの参加条件

新薬開発 スピンラザ

IONIS/Biogenが申請に向けて動いている新薬Nusinersen(旧名ISIS-SNMRx)は、USで拡大アクセスプログラム(EAP)を行うとのことでしたが、clinicaltrials.govのほうに情報が出てました。

Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Full Text View - ClinicalTrials.gov

参加条件はけっこうゆるそうです。難しい単語が並んでいるので間違っているかもしれませんが、だいたい次のような感じみたいです。

  • SMA固有の遺伝子欠損もしくは変異がある
  • 生後6ヶ月以内の発症(今回はI型が対象ということですね)
  • 継続的に医師の診察を受けられること(EAPに参加する医療機関の受診を継続的に受けられることという意味かな?)

さらに除外条件としては次の項目があがっています。(こっちも訳はあやしいです)

  • 既存のNusinersenの治験に参加している(参加している人は継続治験のほうを受けられる)
  • 過去のNusinersenの治験に参加した
  • 過去にNusinersenを投与された
  • 腰椎穿刺?(LP procedures)もしくは脳脊髄液の循環?(CSF circulation)に影響するような脳・脊髄疾患がある
  • 脳脊髄液の排出のためのシャントがある、もしくは中枢神経系用カテーテルインプラントされている
  • SMAの遺伝子治療の治験に参加している/参加した
  • 初回のNusinersenの投与から数えて、6ヶ月以内にSMAの治験に参加した、もしくは参加した治験の薬の5半減期が経過していない

上記のリンク先によると、コンタクト先の関連省庁として、USだけでなく、EUの国々、カナダ、オーストラリア、アルゼンチンも名前があがっています。これらの国でもEAPを行うということなんでしょうか。さて、日本ではどうなるんでしょうか。ドラッグラグがないといいんだけど。