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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

新薬開発のニュース(Biogen and IonisがUSで新薬申請へ)

蓐瘡対策でかずくんをひっくり返すために午前2時に起きたところ、刺激的なタイトルのメールがUSの支援団体Cure SMAから届いていました。

走り読みなので勘違いもあるかもしれませんが、だいたい次のような内容のようです。
BiogenとIonisが行っていたSMA Type1を対象にしたPhase 3の治験では、もともとInterim Analysis(中間分析?)を予定していて、その結果が良かったそうです。この結果をうけて、USとEUでの新薬申請をこれから行うとのこと。国によって違うが申請の受理に30〜60日かかり、その後1年くらいかけて審査が行われるそうです。また、BiogenはExpanded Access Program(拡大アクセスプログラム)も検討しており、これが行われると、一定の条件を満たせば、当局の承認前に投薬が可能になるみたいです。
とまあざっと読んだかぎりではかなり期待しちゃう内容ですが、最近の日本でのドラッグラグがどれくらいなのか(私の勉強不足で)不明だし、日本でもEAPを行うか不明、さらにEAPおよび承認後の処方の条件が現時点で不明なので、過度の期待は禁物かあ。
特に3つめの不明点については、Phase 3 Trialのときの条件に、生後7ヶ月以内・呼吸器管理していないといった条件があり、この辺りが条件として残るのかどうか気になるところです。条件として残っちゃうと、かずくんへの処方は無理ということになりますが、でも、これから生まれてくるSMA Ⅰ型の子供たちとその両親には強い味方になるかな?
EAPの参加条件は、そのうちclinicaltrials.govに載るそうです。少なくとも承認後の処方条件の参考になりそうなので、こまめにチェックしようと思います。

2016年8月13日追記:
EAPの条件が出てました。EAPの段階で呼吸器未使用の条件と年齢制限はなくなるみたいです。詳しくはこちら