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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

USにおける新薬開発のニュース

新薬開発 スピンラザ

USのSMA支援団体CureSMAのサイトに、気になるニュースがアップされていました。

Avexisが開発している遺伝子治療の薬が、USでBreakthrough Therapy指定を受けたそうです。ある程度効果が見込まれるということなんでしょうか。でもまだ治験はPhase 1なので、薬が市場に出るとしてもまだまだ先になりそうです。効果があるとしても年齢的な制限があるかもしれないし、期待は禁物かなあ。