読者です 読者をやめる 読者になる 読者になる

かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Spinraza:EUでCHMPが承認勧告

# recommendの訳を「推薦」としていましたが、「勧告」が適切なようなので、タイトルを変更すると共に、全体的に文を見直しました

ようやくEUで動きがあったみたいですね。
EMA(欧州医薬品庁)の内部組織かと思いますが、CHMP(医薬品委員会)がスピンラザの市販承認の勧告を出したそうです。まだ承認ということではないらしく、勧告が出た後は一般的に3ヶ月以内で承認が出るようです。6月か7月には承認が出そうですね。

ニュースやプレスリリースのリンクを貼っておきます。

Cure SMAのニュースリリースによると、今回の承認勧告はSMAの全型を対象にしているとのこと。ただし、全型というのは若干正確ではないっぽく、米国Biogen社のプレスリリースによると、正確には5q SMA(SMN1遺伝子の欠損・変異を原因としたSMAのことを指すようです)に対する承認勧告とのことです。まあ、SMA = SMN1遺伝子の欠損・変異を原因とした筋疾患のはずですので、基本的にはほぼ全ての方が対象になるのかと思います。(対象外となるケースとしては、たとえばSMAの原因がSMN1遺伝子にあるとわかるよりも以前にSMAと診断された方で、実はSMN1遺伝子の欠損・変異を原因とする筋疾患でなかった方が考えられます。ただその場合は、そもそも薬の作用機序的に効果が出ないはずなので、CHMPの判断は素人目にも妥当なように思います。)

Cure SMAによると、EUの承認プロセスは全体として3ステップあり、今回は1ステップ目をクリアしたことになるそうです。今後はEC(欧州委員会)での承認決定を経て、各国で価格等決定して利用可能になるみたいです。今年の夏か秋には欧州でもスピンラザが利用できるようになるのかもしれません。

勧告の文書には、SMA患者の経験のある医師のもとでのみ利用される形で始めるべきと書いてありますので、USと同様に投与可能施設がしばらく限られそうな感じです。

Spinrazaを投与している方のブログ

今週からわたし(かずくんパパ)もいよいよ復職となりました。今後はブログの更新頻度が低くなるかもしれませんが、新しい情報をみつけたら、なるべくタイムリーにアップしていこうと思います。

Ⅱ型かⅢ型の方でしょうか、スピンラザを投与している27歳の方のブログをみつけました。

Heather's Spinraza Journey

初回の注入から2日後・4日後・9日後の状況が記載されており、そういった短期間で本人が十分に感じ取れるほどの効果が出ているようです。完全に個人的な推測ですが、もしかしたらⅡ型・Ⅲ型の方は、残っている運動ニューロン・筋肉が多く、効果が出やすいということなのかもしれませんね。

USでのスピンラザ投与可能施設が公開されてました

CureSMAが、US内でスピンラザを処方してくれる施設の一覧を公開していました。

Cure SMA | Spinraza Administration Sites

いちばん最後に、投与可能施設のある州が色分けされた合衆国地図が出てきますが、それを見る限りまだ半分くらいの州でしか投与可能になってないみたいです。施設によっては、小児のみとか成人のみを受け付けてるところもあるようです。

日本では承認後に迅速に普及して欲しいところですが、どうなることやら。

Roche RG7916の日本での状況?

中外製薬の2016年12月期の決算発表補足資料に、RG7916の記述がありました。

https://www.chugai-pharm.co.jp/ir/pdf/170201jPipeline.pdf

第I相臨床試験を開始とのことです。これって、US・EUでやっているFirefish・Sunfish治験のことなのかなと思っていましたが、Firefish・Sunfishは第Ⅱ相治験のはずなので、もしかしたら日本独自で第Ⅰ相から試験をやってるのかもしれません。Firefish・Sunfishは国際共同治験だと思っていたのですが、違うのかなあ。また情報が出てきたら情報をアップデートします。

ヌシネルセンEAPのアップデート

SMA Europeのサイトに、ヌシネルセンEAPのアップデートが出ていました。

www.sma-europe.eu

主にEUの国々で行っているEAP(拡大治験)は、乳幼児期発症型(ほぼⅠ型に該当)を対象にしています。今回のアップデートでは、これをⅡ型・Ⅲ型に拡大する予定はないと発表していました。理由は、EAPのプロセスが結構複雑で、対象を今のままに絞りたいのと、EUでの優先審査に期待しているからとのことでした。

これだけ読むと少しがっかりな内容ですが、あえてこういう発表をするというのは、もしかしたらEUでの承認が間もなく来るということなのかもしれません(根拠のない個人的な推測ですが汗)。そういえばどこかの記事で、EUでの承認は2017年半ばを見込んでいるというのを読んだ記憶もあります。6月くらいにEUの承認が来るのかもしれませんね。

なお、日本ではヌシネルセンのEAPは行われていません。

Facebook上のスピンラザ動画

Facebookで13歳のお子さんの動画を見つけました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。スピンラザの投与は2回実施済みだそうで、見た感じではI型のお子さんのようです。

https://www.facebook.com/MrsHeatherScanlon/videos/10208259210590248/

見ていただくと分かりますが、腕から肩にかけてわずかに動かしてるみたいです。投与前の状態がどうだったかにもよりますが、以前できていなかったとしたら、すごいことでね。SMAは体幹に近い筋肉からだめになるみたいなので、二の腕から肩にかけてを動かせるのは大きな改善だと思います。しかも13歳のお子さんです。


[2017年4月8日12時 追記]
もう一つ印象的な動画を見つけたのでリンクを貼っておきます。

https://www.facebook.com/princessmadison.reed/videos/1651150154899325/

こちらはII型の女の子でしょうか。1回目の注入の翌日の動画のようです。お母さんが撮っていてコメントによると、かなり動くようになっているみたいです。

スピンラザは効果が出るまでに時間がかかると思っているのですが、人によってはわりとすぐに効果が出ることもあるのかもしれませんね。

Roche RG7916の情報

RG7916はUSやEUでは治験が進んでいますが、日本での話がなかなか出てきません。でも、Rocheグループ傘下の中外製薬のサイトに、RG7916の記述がありました。開発パイプラインの一覧のなかに、しっかり載ってます(^_^)

www.chugai-pharm.co.jp

今後に期待、ですね。

また、roche.comのほうで、Rocheが持っているパイプラインの説明資料をみつけました。

http://www.roche.com/dam/jcr:db181eaf-01b6-48ab-b998-72a43445d135/en/irp170201-annex.pdf

5ページに各パイプラインの申請見込み時期(US・EUでの申請)が書かれています。それによると、RG7916は2019年以降の申請を見込んでいるようです。残念ながらまだしばらく先ですね。

RG7916には、SMN2 splicing modifierという説明がついているので、SMN2遺伝子由来のpre-mRNAのスプライシングに作用して、全長SMNタンパク質の生成量を増やす効果が見込まれてるっぽいです。ちなみに、スピンラザ/ヌシネルセンと同じようにASOドラッグなのかと思っていたら、どうもそうではないみたい。small moleculeと書いてありました。