かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

RG7916

RG7916のCommunity Update

SMA Europeに、RG7916のアップデートが出ていました。2型・3型を対象としたSUNFISH治験に、51人の方が参加して、最大で2.5倍のSMNタンパク質の増加が見られたそうです。ただ、運動機能の改善が見られたかどうかについては言及がありませんでした。www.sma-eu…

最近の新薬開発状況

仕事に復帰してから新薬の開発状況をあまり追っていませんでしたが、最近いくつが動きがあったみたいなので、まとめてアップデートしておきます。 AveXis AVXS-101 Cure SMA | AveXis Announces Plan to Initiate Pivotal Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 U…

Roche RG7916の日本での状況?

中外製薬の2016年12月期の決算発表補足資料に、RG7916の記述がありました。https://www.chugai-pharm.co.jp/ir/pdf/170201jPipeline.pdf第I相臨床試験を開始とのことです。これって、US・EUでやっているFirefish・Sunfish治験のことなのかなと思っていました…

Roche RG7916の情報

RG7916はUSやEUでは治験が進んでいますが、日本での話がなかなか出てきません。でも、Rocheグループ傘下の中外製薬のサイトに、RG7916の記述がありました。開発パイプラインの一覧のなかに、しっかり載ってます(^_^)www.chugai-pharm.co.jp今後に期待、です…

Rocheのアップデート

Rocheが2つの新薬候補についてアップデートを出してました。SMA Europeのサイト上で、アップデートが公開されています。 Olesoxime Olesoximeはずいぶん前から治験を行っているようですね。経口薬で、ミトコンドリアの機能を維持し、細胞の機能をサポートす…

新薬の開発状況(スピンラザ以外)

SMAコミュニティ内ではすっかりスピンラザのニュースで持ち切りですが、それ以外の新薬候補も徐々に話が進んでいるみたいです。 Roche RG7916 Rocheが出したCommunity Updateによると、EUでPhase 2の治験の参加者を募集しているようです。Ⅰ型を対象にしたFir…