かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

AVXS-101

最近の新薬開発状況

仕事に復帰してから新薬の開発状況をあまり追っていませんでしたが、最近いくつが動きがあったみたいなので、まとめてアップデートしておきます。 AveXis AVXS-101 Cure SMA | AveXis Announces Plan to Initiate Pivotal Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 U…

AVXS-101のニュース

AveXis社がAVXS-101の治験の結果をプレスリリースとして出していました。http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle_print&ID=2254564今回発表されたのは、1型を対象にしてプラセボ群をおかずに行われたPhase 1 Study(第1相試…

新薬の開発状況(スピンラザ以外)

SMAコミュニティ内ではすっかりスピンラザのニュースで持ち切りですが、それ以外の新薬候補も徐々に話が進んでいるみたいです。 Roche RG7916 Rocheが出したCommunity Updateによると、EUでPhase 2の治験の参加者を募集しているようです。Ⅰ型を対象にしたFir…

AveXisがWorld Muscle Society Congressで公開した情報

AveXis社が、スペインで行われたWorld Muscle Society CongressにてAVXS-101のPhase 1 Trialの中間結果を公開していました。CureSMAのサイト上にプレゼン資料もアップされていました。AVXS-101って、既存のSMN1遺伝子を置き換えるのかと思っていたら、どうも…