AVXS-101

AvexisのCommunity Update

Cure SMAにAvexis社のCommunity Updateが載っていました。AveXis Issues Community Statement on BLA Acceptance | Cure SMA先日のFDAによる審査受理の話で、特に新しい情報はありませんでしたが、今回は1型で乳児を対象とした承認になることを予期している…

AVXS-101 アメリカでの状況

Cure SMA経由で、Avexis/Novartisがプレスリリースしているのをみつけました。 Cure SMAでのニュース Avexis社のプレスリリース Novartisグローバルサイト上のプレスリリース ざっと読んでみた感じでは、だいたい以下の内容でした。米国での承認申請がFDAに…

AVXS-101の日本での扱いについて調べてみました

AVXS-101は遺伝子治療と言うことで、スピンラザの時に調べた医薬品の審査・承認プロセスとは微妙に違うみたいです。ということで、どういう扱いになるのか調べてみました。まず、AVXS-101が何に分類されるかですが、日本では「再生医療等製品」に分類される…

Avexis AVXS-101が米国で承認申請

AvexisのAVXS-101が、米国FDAに承認申請されました。CureSMAのサイトにニュースが出ていました。こちらで見れます。今回はIV(静脈注射)が対象で、治験の対象でもあった生後9ヶ月以内の1型(生後0-6ヶ月の間に発症)の乳児が承認の対象になるのでは、とのこ…

新薬開発のニュース

新薬関連のニュースがいくつか出ていたのでアップしておきます。 Risdiplam (RG7916) もともとRG7916と呼ばれていましたが、Risdiplamという名前でアナウンスされていました。たぶん一般名だと思います。1型の乳児を対象にしたFIREFISH治験で、良好な結果が…

NovartisによるAveXis買収が完了

NovartisによるAveXisの買収が完了したようです。完全に吸収されるのではなく、子会社として残るようです。開発自体はAveXis自体で継続し、各国での申請やその後発売はNovartisとして進めるのかもしれませんね。Novartis successfully completes acquisition…

NovartisがAveXisを買収

AveXisはベンチャーなので、グローバルでの治験・承認取得・発売に向けてはどこか大手と手を組むのではと思っていましたが、やはり来ました。Novartisに買収されることで両社間で合意したとのことです。2018年中頃をめどに買収完了を目指すみたいです。www.r…

AVXS-101の治験情報

CureSMA上で、AVXS-101の治験に関する情報が出ていました。AveXis Releases Community Statement on Expanded Clinical Trials | Cure SMA時間がなくてあまりきちんと読めていませんが、STR1VE、STRONGという治験がUSで走っていて、さらに今後追加される治験…

AVXS-101で新たな治験

AvexisのAVXS-101が新たな治験を始めるみたいです。AveXis Announces Plan to Initiate Phase 1 Trial in SMA Type 2 Utilizing Intrathecal Delivery of AVXS-101 | Cure SMAこれまでやってきた治験は1型を対象にしていましたが、今回は2型が対象です。また…

最近の新薬開発状況

仕事に復帰してから新薬の開発状況をあまり追っていませんでしたが、最近いくつが動きがあったみたいなので、まとめてアップデートしておきます。 AveXis AVXS-101 AveXis Announces Plan to Initiate Pivotal Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 Using Produc…

新薬の開発状況(スピンラザ以外)

SMAコミュニティ内ではすっかりスピンラザのニュースで持ち切りですが、それ以外の新薬候補も徐々に話が進んでいるみたいです。 Roche RG7916 Rocheが出したCommunity Updateによると、EUでPhase 2の治験の参加者を募集しているようです。Ⅰ型を対象にしたFir…

AveXisがWorld Muscle Society Congressで公開した情報

AveXis社が、スペインで行われたWorld Muscle Society CongressにてAVXS-101のPhase 1 Trialの中間結果を公開していました。CureSMAのサイト上にプレゼン資料もアップされていました。AVXS-101って、既存のSMN1遺伝子を置き換えるのかと思っていたら、どうも…