かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

新薬開発

Biogen・IonisがFDAへの新薬承認申請(NDA)を行いました

Biogen・IonisがFDAへの新薬承認申請(NDA)を完了させたそうです。いくつかのサイトでニュースが出ていました。 Biogen Completes Rolling Submission of New Drug Application to FDA for Nusinersen as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy | Biogen…

【続報 その3】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました(結局のところ変わらないそうです)

今までの経緯はこちらとこちらとこちら。アメリカの患者団体CureSMAが 、Biogen が出した情報をFacebook上でシェアしてました。EAPの条件が変更されるのではないかという件について、Biogenが正式にその予定はないことを表明しています。ということで、参加…

【続報 その2】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

今までの経緯はこちらとこちら。USで実施予定のEAPについて、いくつかの治験実施サイトの医師が年齢制限(生後12ヶ月以内!)を設けるよう主張している件について、The Fast Movementがまた情報発信していました。今回は特に新しい情報はありませんが、患者…

【続報 その1】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

元記事はこちら。USでのヌシネルセン拡大治験の参加条件が変わった件で、アメリカのThe Fast Movementという団体がFacebook上で情報を出していました。この団体は、SMA治療薬の早期アクセスを求める団体です。いくつかの情報がまじっていますが、要約すると…

ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

ClinicalTrials.govに出ていたUSでのヌシネルセンのEAP(Expanded Access Program : 日本の拡大治験に該当する制度)に関する情報が更新されてました。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With…

IONIS発ヌシネルセンの情報

PubMed等を使ってヌシネルセンの情報を探していましたが、ようやく治験の結果らしき情報をみつけました。 USでSMA治療薬の早期アクセスを求める団体The FAST MovementのサイトにIONIS発の情報へのリンクがありました。1つめは、2015年6月時点の情報。こちら…

USにおけるNusinersen拡大アクセスプログラム(EAP)の追加情報

The Fast (Families for Accelration of SMA Treatments) Movementという団体のFacebookアカウントに、USでのEAPに関する情報が投稿されてました。投稿の主な内容は、EAPに参加した場合の保険適用に関する話で、国民皆保険制度のある日本人にはあまり関係な…

USにおける Nusinersen(ISIS-SNMRx)拡大アクセスプログラムの参加条件

IONIS/Biogenが申請に向けて動いている新薬Nusinersen(旧名ISIS-SNMRx)は、USで拡大アクセスプログラム(EAP)を行うとのことでしたが、clinicaltrials.govのほうに情報が出てました。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With…

新薬開発のニュース(Biogen and IonisがUSで新薬申請へ)

蓐瘡対策でかずくんをひっくり返すために午前2時に起きたところ、刺激的なタイトルのメールがUSの支援団体Cure SMAから届いていました。 Cure SMA | Important Milestone Reached with First New Drug Program for SMA Advancing Towards Approval with the …

USにおける新薬開発のニュース

USのSMA支援団体CureSMAのサイトに、気になるニュースがアップされていました。 Cure SMA | AveXis Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for AVXS-101 (Gene Therapy) for SMA Avexisが開発している遺伝子治療の薬が、USでBreakthrough Therapy指…