かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

スピンラザ

スピンラザ情報まとめ(2017年6月20日時点)

いよいよスピンラザの承認が目前にせまってきたようです。少しまとまった時間が持てたので、公になっていることをベースにスピンラザの情報をまとめてみました。以下の情報は素人が集めた情報をもとに記載しています。間違い等が含まれる可能性をご留意くだ…

6月9日の薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会【追記あり】

6月9日(金)に行われた薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会でスピンラザの承認可否が審議されているはずなので、医薬品関連のニュースサイトに結果が出ないかなと思っていたら、夜になって出てきました。nk.jiho.jp有料記事なので残念ながら詳細は確認できま…

スピンラザ EUの承認来ました

EUの承認もついに出ました。www.sma-europe.eumedia.biogen.com対象は、5q SMAとあり、だいたい95%のSMA患者が該当するとのこと。5qとは5番染色体の長腕という意味らしく、SMN1遺伝子がある場所だそうです。つまり、SMN1遺伝子の欠損・変異を原因とする患者…

スピンラザ 国内のアップデート!【追記あり】

国内でもついに目に見える形で動きが出てきました!6月9日に開催される 薬事・食品衛生審議会 医薬品第一部会 にて、スピンラザの承認可否が議論されます!http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000165828.pdfPMDA…

AAN Meeting 2017 のヌシネルセン関連資料が公開されてました

AAN Meeting 2017 という(たぶん)学術会議で米国バイオジェン社が発表したと思われる資料がCure SMAにアップされていましたのでリンクを貼っておきます。http://www.curesma.org/documents/research-documents/biogens-endear-data-final.pdf http://www.c…

Spinraza:EUでCHMPが承認勧告

# recommendの訳を「推薦」としていましたが、「勧告」が適切なようなので、タイトルを変更すると共に、全体的に文を見直しましたようやくEUで動きがあったみたいですね。 EMA(欧州医薬品庁)の内部組織かと思いますが、CHMP(医薬品委員会)がスピンラザの…

Spinrazaを投与している方のブログ

今週からわたし(かずくんパパ)もいよいよ復職となりました。今後はブログの更新頻度が低くなるかもしれませんが、新しい情報をみつけたら、なるべくタイムリーにアップしていこうと思います。Ⅱ型かⅢ型の方でしょうか、スピンラザを投与している27歳の方の…

USでのスピンラザ投与可能施設が公開されてました

CureSMAが、US内でスピンラザを処方してくれる施設の一覧を公開していました。Cure SMA | Spinraza Administration Sitesいちばん最後に、投与可能施設のある州が色分けされた合衆国地図が出てきますが、それを見る限りまだ半分くらいの州でしか投与可能にな…

ヌシネルセンEAPのアップデート

SMA Europeのサイトに、ヌシネルセンEAPのアップデートが出ていました。www.sma-europe.eu主にEUの国々で行っているEAP(拡大治験)は、乳幼児期発症型(ほぼⅠ型に該当)を対象にしています。今回のアップデートでは、これをⅡ型・Ⅲ型に拡大する予定はないと…

Facebook上のスピンラザ動画

Facebookで13歳のお子さんの動画を見つけました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。スピンラザの投与は2回実施済みだそうで、見た感じではI型のお子さんのようです。https://www.facebook.com/MrsHeatherScanlon/videos/10208259210590248/見て…

Facebook上のスピンラザ関連情報

Facebook上でspinrazaを検索していくつか気になった情報をみつけました。いずれもUSでの話です。 脊髄注射の動画 スピンラザを患者さんに実際に注射しているところを撮った動画を公開している方がいました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。Ste…

スピンラザ:USで保険会社が範囲を狭めて保険適用

/* 本記事の内容は、日本はまったく関係ありません。米国での話です。 */Facebook上でのThe Fast Movementの投稿によると、USではAnthem Insuranceという保険会社が、スピンラザの保険適用をⅠ型のみに限定しているそうです。Xconomyというサイトにも記事が出…

SMA EuropeのCommunity Update

スピンラザに関して、SMA EuropeがBiogenからの情報をCommunity Updateとして出してました。www.sma-europe.euあまり目新しい情報はないようでしたが、EUでは現在、乳幼児発症型(ほぼⅠ型に該当)を対象にEAP(日本で言うところの拡大治験)を実施していて、…

TOGETHER IN SMA(日本語サイト)!!

USオンリーで開設されていたtogetherinsma.comの日本語版が早くも公開されてました!www.togetherinsma.jpUS BiogenのサイトにリンクがあってJapan Onlyと書かれていました。また、実際のサイトにも「このサイトは日本国内向けに運営しています」と書かれて…

CureSMA主催のSPINRAZA Webinar

CureSMAが1月3日に行ったWebinarの動画がYoutubeにアップされてました。Cure SMA Webinar on Spinraza(TM) Approval - U.S. Only内容は、USの居住者を対象にしたスピンラザおよびスピンラザの投薬に関する説明です。基本的にはspinraza.comやPrescribing Inf…

USでのスピンラザの価格が出たみたいです

二次ソースなので本当かどうかはわかりませんが、USでのスピンラザのList Price(たぶん定価に該当する価格)がいくつかのニュースサイトに出てました。一回の注入で$125,000だそうです。(繰り返しますが、二次ソースなので本当かどうかは定かではありませ…

アイザックくんの近況

USでスピンラザのEAPに参加しているアイザックくんのブログで、アップデートがありました。2回目の投与まで無事に終わり、現在3回目を待っているとのこと。今のところ、何の変化もないそうです。アイザック君のママさんは、効果についてはけっこう慎重(本人…

USでのスピンラザ(ヌシネルセン)承認の追加情報 その3

www.spinraza.com等で公開されているPrescribing Informationは、日本でいうところの添付文書に該当するっぽく、いろいろな情報が載っています。今回はこのPrescribing Informationから読み取れる情報をいくつかピックアップしてみます。/* 以下の文章は、素…

USでのスピンラザ(ヌシネルセン)承認の追加情報 その2

ニュースサイトにいくつか記事が出てきました。Boston Globeというボストンに拠点のある新聞社のサイトに出た記事です。けっこう詳しく載ってます。USでの薬価は早くて来週以降に出てくるそうです。 www.bostonglobe.com 続いてForbesのサイトから。こちらは…

USでのスピンラザ(ヌシネルセン)承認の追加情報 その1

USでのスピンラザの承認に伴って、ネット上にいくつか情報が出てきていますので、リンクを張っておきます。まずは、各組織・団体からのプレスリリースです。 スピンラザ承認に関するFDAの発表 Biogen社のプレスリリース 開発元のIonis社のプレスリリース Cur…

FDAがスピンラザ(ヌシネルセン)を承認!!

USの患者さんにはビッグなクリスマスプレゼントです!なんとスピンラザ(ヌシネルセン)がFDAによって承認されました。10月に申請が受理されて、通常であれば優先審査でそこから6ヶ月かかるところが、なんと2ヶ月で承認となりました。もうクリスマスシーズン…

CureSMAがFDAとセッションを持ったそうです

USでのヌシネルセンの審査に関連して、CureSMAがFDAのリスニングセッションに参加したそうです。 Cure SMA | Cure SMA Participates in a Special FDA Listening Session CureSMAからは次の4点を主要な優先項目として説明したとのこと。(後半2つはちょっ…

ヌシネルセン(スピンラザ)が日本でも新薬申請されました!

バイオジェン日本法人のサイトでプレスリリース出ましたね。www.biogen.co.jpUSの申請からわずか3ヶ月での日本での申請って、そうとう早いんだと思います。ドラッグラグはだいぶ解消していると聞いてたけど、ここまで短縮できたのは本当にすごい。たぶん関…

ヌシネルセンがオーファンドラッグ指定されたそうです@日本

quatre-vingt-quatorze さんに教えていただいたのですが、ヌシネルセン(スピンラザ)が日本でもオーファンドラッグに指定されたそうです。厚生労働省が出した通達をみつけたので、リンクを貼っておきます。これで日本でも優先審査の対象になりますね。

Cure SMAのWebinarに参加してみました

Cure SMAが新薬申請プロセスに関するWebinarを行なっていたので、午前3時に起きて参加してみました。 Cure SMA | Cure SMA to Host Webinar on the New Drug Application Process Webinarの内容は、ヌシネルセン(スピンラザ)を念頭に置きつつ、USでの一般…

ヌシネルセンEAPがUS以外でもスタートしたようです。

ヌシネルセン(スピンラザ)のEAPがUS以外でもスタートしたみたいです。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Full Text View - ClinicalTrials.g…

腰椎穿刺・脊髄注射について調べてみました

PubMedでSMA関連の文献を検索してたら、ヌシネルセンの治験関連で、脊髄注射(正式名称は髄腔内注射?)に関するものをみつけました。Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy腰椎穿刺・脊髄注射って安全性とかどうなんだろうと以…

ヌシネルセンEAPのアップデート

ClinicalTrials.gov上のヌシネルセンEAP情報にアップデートが入っていました。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With Type 1) Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Full Text View - ClinicalTr…

ヌシネルセンのCHERISH治験がプライマリーエンドポイントを達成

Biogenがまたプレスリリースを出してました。media.biogen.comⅡ型を対象にした nusinersenの第三相治験CHERISHが中間評価でプライマリーエンドポイントを達成したそうです。主にⅠ型の治験結果をもとにしてるはずのFDAおよびEMAの審査にどう影響してくるんで…

USでヌシネルセンEAPがスタートしたようです

US(+いくつかの国)で行うEAP(日本で言うところの拡大治験)がいよいよスタートしたみたいです。ClinicalTrials.gov上で ヌシネルセンEAPのステータスがAvailableに変わりました。また、Biogenのサイトでも、EAPがActiveになったことを伝えています。Clin…

ヌシネルセンの申請がFDAとEMAで受理されました

Biogenがプレスリリースを出してました。USのFDAとEUのEMAで、それぞれ申請が受理(Accept)されたそうです。USのほうは、申請から60日以内にAcceptの判断が下されるとのことでしたが、30日とちょっとで受理されたみたいです。企業側だけでなく、規制当局側…

ヌシネルセンがEUでも市販承認申請を出しました

SMA EuropeというEUの患者・研究者団体のサイトで、ヌシネルセンがEUでも市販承認申請を出したとのニュースが出ていました。http://www.sma-europe.eu/about/www.sma-europe.eu9月26日付のニュースで、今後数週間のうちにEUでも申請を行うと言っていましたの…

BiogenがFDA申請とEAPについてPodcastを公開してました

BiogenがヌシネルセンのFDA申請とEAPについてPodcastを公開していました。トランスクリプトも公開されています。US以外でのEAPについては次のように話していました。 US以外の国で治験に参加していた医療施設(nusinersen trial centers)は、その施設が望む…

Biogen・IonisがFDAへの新薬承認申請(NDA)を行いました

Biogen・IonisがFDAへの新薬承認申請(NDA)を完了させたそうです。いくつかのサイトでニュースが出ていました。 Biogen Completes Rolling Submission of New Drug Application to FDA for Nusinersen as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy | Biogen…

【続報 その3】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました(結局のところ変わらないそうです)

今までの経緯はこちらとこちらとこちら。アメリカの患者団体CureSMAが 、Biogen が出した情報をFacebook上でシェアしてました。EAPの条件が変更されるのではないかという件について、Biogenが正式にその予定はないことを表明しています。ということで、参加…

【続報 その2】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

今までの経緯はこちらとこちら。USで実施予定のEAPについて、いくつかの治験実施サイトの医師が年齢制限(生後12ヶ月以内!)を設けるよう主張している件について、The Fast Movementがまた情報発信していました。今回は特に新しい情報はありませんが、患者…

【続報 その1】ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

元記事はこちら。USでのヌシネルセン拡大治験の参加条件が変わった件で、アメリカのThe Fast Movementという団体がFacebook上で情報を出していました。この団体は、SMA治療薬の早期アクセスを求める団体です。いくつかの情報がまじっていますが、要約すると…

ヌシネルセンUS EAPの参加条件が変わってました

ClinicalTrials.govに出ていたUSでのヌシネルセンのEAP(Expanded Access Program : 日本の拡大治験に該当する制度)に関する情報が更新されてました。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With Infantile-onset (Consistent With…

IONIS発ヌシネルセンの情報

PubMed等を使ってヌシネルセンの情報を探していましたが、ようやく治験の結果らしき情報をみつけました。 USでSMA治療薬の早期アクセスを求める団体The FAST MovementのサイトにIONIS発の情報へのリンクがありました。1つめは、2015年6月時点の情報。こちら…

USにおけるNusinersen拡大アクセスプログラム(EAP)の追加情報

The Fast (Families for Accelration of SMA Treatments) Movementという団体のFacebookアカウントに、USでのEAPに関する情報が投稿されてました。投稿の主な内容は、EAPに参加した場合の保険適用に関する話で、国民皆保険制度のある日本人にはあまり関係な…

USにおける Nusinersen(ISIS-SNMRx)拡大アクセスプログラムの参加条件

IONIS/Biogenが申請に向けて動いている新薬Nusinersen(旧名ISIS-SNMRx)は、USで拡大アクセスプログラム(EAP)を行うとのことでしたが、clinicaltrials.govのほうに情報が出てました。Expanded Access Program (EAP) for Nusinersen in Participants With…

新薬開発のニュース(Biogen and IonisがUSで新薬申請へ)

蓐瘡対策でかずくんをひっくり返すために午前2時に起きたところ、刺激的なタイトルのメールがUSの支援団体Cure SMAから届いていました。 Cure SMA | Important Milestone Reached with First New Drug Program for SMA Advancing Towards Approval with the …

USにおける新薬開発のニュース

USのSMA支援団体CureSMAのサイトに、気になるニュースがアップされていました。 Cure SMA | AveXis Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for AVXS-101 (Gene Therapy) for SMA Avexisが開発している遺伝子治療の薬が、USでBreakthrough Therapy指…