かずくんは、今週は急遽検査入院となり、3日ほどお世話になっている大学病院に泊まっていました。
都立神経病院の時もそうでしたが、なぜか入院中だけ痰がとても硬くなります。付き添いしていたママによると、夜中もだいぶ苦しんでいて、あまり寝れていなかったとのこと。
都立神経病院の時は、加湿器のチャンバーを変えたせいかなと思っていましたが、今回は家と同じチャンバーをしていたのにやはりダメでした。病棟内の温度・湿度は、共に家と大差なし。謎は深まるばかりです。
Spinraza：EUでCHMPが承認勧告
# recommendの訳を「推薦」としていましたが、「勧告」が適切なようなので、タイトルを変更すると共に、全体的に文を見直しました
ようやくEUで動きがあったみたいですね。
EMA（欧州医薬品庁）の内部組織かと思いますが、CHMP（医薬品委員会）がスピンラザの市販承認の勧告を出したそうです。まだ承認ということではないらしく、勧告が出た後は一般的に3ヶ月以内で承認が出るようです。6月か7月には承認が出そうですね。
ニュースやプレスリリースのリンクを貼っておきます。
- Breaking news: CHMP recommends marketing authorisation of nusinersen for the treatment of SMA - SMA Europe
- Cure SMA | The European Medicines Agency (EMA) Recommends Granting Marketing Authorization in the European Union for Spinraza
- European Medicines Agency - - First medicine for spinal muscular atrophy
- Biogen’s SPINRAZA® (nusinersen) Receives Positive CHMP Opinion for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy | Biogen Media
Cure SMAのニュースリリースによると、今回の承認勧告はSMAの全型を対象にしているとのこと。ただし、全型というのは若干正確ではないっぽく、米国Biogen社のプレスリリースによると、正確には5q SMA（SMN1遺伝子の欠損・変異を原因としたSMAのことを指すようです）に対する承認勧告とのことです。まあ、SMA = SMN1遺伝子の欠損・変異を原因とした筋疾患のはずですので、基本的にはほぼ全ての方が対象になるのかと思います。（対象外となるケースとしては、たとえばSMAの原因がSMN1遺伝子にあるとわかるよりも以前にSMAと診断された方で、実はSMN1遺伝子の欠損・変異を原因とする筋疾患でなかった方が考えられます。ただその場合は、そもそも効果が出ないはずなので、CHMPの判断は素人目にも妥当なように思います。）
Cure SMAによると、EUの承認プロセスは全体として3ステップあり、今回は1ステップ目をクリアしたことになるそうです。今後はEC（欧州委員会）での承認決定を経て、各国で価格等決定して利用可能になるみたいです。今年の夏か秋には欧州でもスピンラザが利用できるようになるのかもしれません。
勧告の文書には、SMA患者の経験のある医師のもとでのみ利用される形で始めるべきと書いてありますので、USと同様に投与可能施設がしばらく限られそうな感じです。
USでのスピンラザ投与可能施設が公開されてました
CureSMAが、US内でスピンラザを処方してくれる施設の一覧を公開していました。
Cure SMA | Spinraza Administration Sites
いちばん最後に、投与可能施設のある州が色分けされた合衆国地図が出てきますが、それを見る限りまだ半分くらいの州でしか投与可能になってないみたいです。施設によっては、小児のみとか成人のみを受け付けてるところもあるようです。
日本では承認後に迅速に普及して欲しいところですが、どうなることやら。
Roche RG7916の日本での状況？
中外製薬の2016年12月期の決算発表補足資料に、RG7916の記述がありました。
https://www.chugai-pharm.co.jp/ir/pdf/170201jPipeline.pdf
第I相臨床試験を開始とのことです。これって、US・EUでやっているFirefish・Sunfish治験のことなのかなと思っていましたが、Firefish・Sunfishは第Ⅱ相治験のはずなので、もしかしたら日本独自で第Ⅰ相から試験をやってるのかもしれません。Firefish・Sunfishは国際共同治験だと思っていたのですが、違うのかなあ。また情報が出てきたら情報をアップデートします。
ヌシネルセンEAPのアップデート
SMA Europeのサイトに、ヌシネルセンEAPのアップデートが出ていました。
主にEUの国々で行っているEAP（拡大治験）は、乳幼児期発症型（ほぼⅠ型に該当）を対象にしています。今回のアップデートでは、これをⅡ型・Ⅲ型に拡大する予定はないと発表していました。理由は、EAPのプロセスが結構複雑で、対象を今のままに絞りたいのと、EUでの優先審査に期待しているからとのことでした。
これだけ読むと少しがっかりな内容ですが、あえてこういう発表をするというのは、もしかしたらEUでの承認が間もなく来るということなのかもしれません（根拠のない個人的な推測ですが汗）。そういえばどこかの記事で、EUでの承認は2017年半ばを見込んでいるというのを読んだ記憶もあります。6月くらいにEUの承認が来るのかもしれませんね。
なお、日本ではヌシネルセンのEAPは行われていません。
Facebook上のスピンラザ動画
Facebookで13歳のお子さんの動画を見つけました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。スピンラザの投与は2回実施済みだそうで、見た感じではI型のお子さんのようです。
https://www.facebook.com/MrsHeatherScanlon/videos/10208259210590248/
見ていただくと分かりますが、腕から肩にかけてわずかに動かしてるみたいです。投与前の状態がどうだったかにもよりますが、以前できていなかったとしたら、すごいことでね。SMAは体幹に近い筋肉からだめになるみたいなので、二の腕から肩にかけてを動かせるのは大きな改善だと思います。しかも13歳のお子さんです。
[2017年4月8日12時 追記]
もう一つ印象的な動画を見つけたのでリンクを貼っておきます。
https://www.facebook.com/princessmadison.reed/videos/1651150154899325/
こちらはII型の女の子でしょうか。1回目の注入の翌日の動画のようです。お母さんが撮っていてコメントによると、かなり動くようになっているみたいです。
スピンラザは効果が出るまでに時間がかかると思っているのですが、人によってはわりとすぐに効果が出ることもあるのかもしれませんね。