かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Roche RG7916の情報

RG7916はUSやEUでは治験が進んでいますが、日本での話がなかなか出てきません。でも、Rocheグループ傘下の中外製薬のサイトに、RG7916の記述がありました。開発パイプラインの一覧のなかに、しっかり載ってます(^_^)

www.chugai-pharm.co.jp

今後に期待、ですね。

また、roche.comのほうで、Rocheが持っているパイプラインの説明資料をみつけました。

http://www.roche.com/dam/jcr:db181eaf-01b6-48ab-b998-72a43445d135/en/irp170201-annex.pdf

5ページに各パイプラインの申請見込み時期(US・EUでの申請)が書かれています。それによると、RG7916は2019年以降の申請を見込んでいるようです。残念ながらまだしばらく先ですね。

RG7916には、SMN2 splicing modifierという説明がついているので、SMN2遺伝子由来のpre-mRNAのスプライシングに作用して、全長SMNタンパク質の生成量を増やす効果が見込まれてるっぽいです。ちなみに、スピンラザ/ヌシネルセンと同じようにASOドラッグなのかと思っていたら、どうもそうではないみたい。small moleculeと書いてありました。

バイオジェン社の記事

この1ヶ月ほどバタバタしていて、児童発達支援施設に全然行けてなかったのですが、今日はひさしぶりに行くことが出来ました。児童発達支援施設がイマイチ苦手なかずくん、いつもは施設に着いた途端に「ここやだ〜(T-T)」となってしばらく泣きやみませんが、今日は最初こそ少し泣きましたが、まもなく落ち着いてキリっとした顔で過ごしていました。途中やっぱり寝ちゃったけど(^_^;) だんだんお兄ちゃんになってきてるのかなあ。

さて、2ヶ月前の記事になりますが、薬事日報というたぶん製薬業界向けのニュースサイトにバイオジェン社の記事が載っていました。

【米バイオジェン】初のアンチセンス核酸薬「ヌシネルセン」を世界展開 : 薬事日報ウェブサイト

記事によると、ヌシネルセンの日本での上市は今年の下期を見込んでいるとのことです。たぶん、この上市というのは販売開始のことを指すだろうから、新薬として承認されて、その後の薬価収載にかかる2ヶ月も見込んで、今年下期に発売ということなんだと思います。来年にずれこむと嫌だなーと思っていたので、もちろん確定情報じゃないのはわかっていますが、ちょっと安心しました(^_^)

USでのスピンラザの普及状況

今日はかずくんは、初OTでスイッチの持ち方等をみていただきました。でも、初OT室&初OTの先生だったこともあり、早々にウェーんとなってしまい、途中で疲れきって寝てしまいました(^_^;)

さて、ちょっと前のCure SMAのwebinarで、スピンラザを投与できる施設がなかなか増えないという話があって、なんでだろうと思っていました。それの答えになりそうなニュースを見つけたので紹介しておきます。

www.wxyz.com

ニュース自体は、ミシガン州でも小さなクリニックが一歩を踏み出して、ようやくスピンラザを投与できるようになったというものでした。その中で、なぜ大きな施設がなかなかスピンラザの投与に踏み切らないのか考察していて、だいたい次のような話が出ていました。

  • これまでSMAの患者を扱っていた施設は、有効な治療法がなかったため、承認された治療をするための設備・装備(set up)がない
  • FDAの承認が早すぎてかつ承認が広範だったため、不意をつかれた(flat-footed)

端的に言うと、「準備できてない」ということなのでしょうか。

いくつかの病院のコメントも紹介されていて、安全性や有効性の検証が済んでから治療可能になる、まだプロシージャ/ガイドラインを検討している、などがありました。また、ある病院は、14歳以下のみを治療の対象にする予定で、それ以上の年齢については有効性と安全性を証明するデータを待っている、とコメントしていました。病院側としては、不要なリスクを負いたくないと言うことかと思いますが、とにかく早く、そしてもちろん安全に、多くの患者さんがスピンラザの治療を受けられるようになってもらいたいものです。

Rocheのアップデート

Rocheが2つの新薬候補についてアップデートを出してました。SMA Europeのサイト上で、アップデートが公開されています

Olesoxime

Olesoximeはずいぶん前から治験を行っているようですね。経口薬で、ミトコンドリアの機能を維持し、細胞の機能をサポートする機能が見込まれているとのこと(訳してみましたが、意味はよくわかってません)。Wikipediaの記述によると、OlesoximeはNeuroprotective Drug(神経保護の薬?)というものに該当するそうです。

公開されていた資料によると、Phase3の治験計画について、今後数ヶ月でアップデートを提供する予定とのことです。FDA/EMAからPhase3でのデータ収集について提案を受けていることも書かれていました。

2013年にPhase2の治験が一つ終わっているようですので、ずいぶんゆっくりだなと思いますが、スピンラザに慣れているからそう思うだけで、たぶんこれくらいが通常のスピードなんでしょうね。なお、長期間使用した場合の影響を見るPhase2の治験を今やっているみたいです。

既存の治験はⅡ型・Ⅲ型をターゲットにしているみたいです。Wikipedia等の記述内容を見る限り、薬の効果は残っている身体機能の維持っぽいので、今後の治験でもⅠ型は対象外になるのかもしれません。また、以前はALSの患者さんでも治験を行っていたそうですが、そちらは効果が認められなかったとのこと。

RG7916

以前投稿した通り、3つの治験FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISHを進めているようです。RGA7916はFDAからオーファンドラッグの指定を受けているとのこと。日本での治験の話はまだないようです。

視線入力装置の続き

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本人でHeartyAiのキャリブレーションもでき、視線の認識精度がだいぶあがりました。いちおううまく動作しているみたいです。が、、かずくんはあんまし面白くなさそう・・・。今日は通院で疲れたのもあるのか、終始むすっとした顔で視線入力練習ソフトのゲームをやっていました。やっぱしまだ早いかな?

視線入力装置Tobii Eye Tracker 4Cが来ました

結局、先週の金曜日にゲーム用の視線入力装置Tobii Eye Tracker 4Cをポチりました。送料込みで€174、日本円で21,627円でした。スウェーデンからの発送で、なんと土日月の3連休明けの火曜日午前中に届きました。UPSおそるべし。

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通関で関税か消費税をとられるかと思いきや、支払はありませんでした。でも添付されていた書類には消費税700円とあり、もしかしたらUPSの運送料にその金額があらかじめ含まれていたのかもしれません。

Tobii Eye Tracker 4CはWindowsにしか対応してないので、まずはMacVirtualBoxを入れてその上でWindowsを動かし、Eye Trackerを試してみました。が、残念ながら写真のようにセットアップから先に進まず利用できず・・・。VirtualBoxはUSBまわりが弱いらしく、まさに地雷を踏んだ感じです。

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気を取り直して、今度はParallels Desktopの評価版を入れて、その上でWindowsを入れて試してみました。そしたら無事にセットアップも完了し、使えるようになりました。さすがParallelsです。とりあえずパパの目でキャリブレーションして、こちらで公開されている視線入力練習ソフトをかずくんに試してもらいました。

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いちおうなんとか使えているようでしたが、やっぱし本人でキャリブレーションできたほうが良さそうです。パソコンの固定方法について考えないとだなー。あと、Parallels Desktopの評価版は14日しか使えないので、そこから先をどうするか考えないといけません。あきらめてWindows PCを調達すべきなのか…。

今回、視線入力を試すにあたって、ポランの広場というサイトを参考にさせていただきました。Eye Trackerの購入方法も載っていたりして、このサイトを見れば海外通販が初めてでも、安心してEye Tarckerをゲットできると思います。
www.poran.net

視線入力装置

視線入力装置って、超お高い&学齢児以上じゃないと給付がでないイメージがありましたが、安価なゲーム用の視線入力装置があって、それを障害者向けに利用することも可能なんですね。

tobiigaming.com

障害者向け視線入力装置を作っているTobii社がゲーミングデバイスとして販売しているTobii Eye Tracker 4Cですと、個人輸入で2万円くらいで購入できるみたいです。これを使ってHearty Ladderも操作できるようです。かずくんにはまだ全然早い気もしますが、購入しようか悩み中です。

問題は、我が家にWindows PCがないことなんだよなー。とりあえずMac上の仮想環境で試してみるかなあ。