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かずくん日記

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子との生活や介護の記録をつづっていこうと思います。

Rocheのアップデート

新薬開発 RG7916 Olesoxime

Rocheが2つの新薬候補についてアップデートを出してました。SMA Europeのサイト上で、アップデートが公開されています

Olesoxime

Olesoximeはずいぶん前から治験を行っているようですね。経口薬で、ミトコンドリアの機能を維持し、細胞の機能をサポートする機能が見込まれているとのこと(訳してみましたが、意味はよくわかってません)。Wikipediaの記述によると、OlesoximeはNeuroprotective Drug(神経保護の薬?)というものに該当するそうです。

公開されていた資料によると、Phase3の治験計画について、今後数ヶ月でアップデートを提供する予定とのことです。FDA/EMAからPhase3でのデータ収集について提案を受けていることも書かれていました。

2013年にPhase2の治験が一つ終わっているようですので、ずいぶんゆっくりだなと思いますが、スピンラザに慣れているからそう思うだけで、たぶんこれくらいが通常のスピードなんでしょうね。なお、長期間使用した場合の影響を見るPhase2の治験を今やっているみたいです。

既存の治験はⅡ型・Ⅲ型をターゲットにしているみたいです。Wikipedia等の記述内容を見る限り、薬の効果は残っている身体機能の維持っぽいので、今後の治験でもⅠ型は対象外になるのかもしれません。また、以前はALSの患者さんでも治験を行っていたそうですが、そちらは効果が認められなかったとのこと。

RG7916

以前投稿した通り、3つの治験FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISHを進めているようです。RGA7916はFDAからオーファンドラッグの指定を受けているとのこと。日本での治験の話はまだないようです。

視線入力装置の続き

在宅生活

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本人でHeartyAiのキャリブレーションもでき、視線の認識精度がだいぶあがりました。いちおううまく動作しているみたいです。が、、かずくんはあんまし面白くなさそう・・・。今日は通院で疲れたのもあるのか、終始むすっとした顔で視線入力練習ソフトのゲームをやっていました。やっぱしまだ早いかな?

視線入力装置Tobii Eye Tracker 4Cが来ました

在宅生活

結局、先週の金曜日にゲーム用の視線入力装置Tobii Eye Tracker 4Cをポチりました。送料込みで€174、日本円で21,627円でした。スウェーデンからの発送で、なんと土日月の3連休明けの火曜日午前中に届きました。UPSおそるべし。

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通関で関税か消費税をとられるかと思いきや、支払はありませんでした。でも添付されていた書類には消費税700円とあり、もしかしたらUPSの運送料にその金額があらかじめ含まれていたのかもしれません。

Tobii Eye Tracker 4CはWindowsにしか対応してないので、まずはMacVirtualBoxを入れてその上でWindowsを動かし、Eye Trackerを試してみました。が、残念ながら写真のようにセットアップから先に進まず利用できず・・・。VirtualBoxはUSBまわりが弱いらしく、まさに地雷を踏んだ感じです。

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気を取り直して、今度はParallels Desktopの評価版を入れて、その上でWindowsを入れて試してみました。そしたら無事にセットアップも完了し、使えるようになりました。さすがParallelsです。とりあえずパパの目でキャリブレーションして、こちらで公開されている視線入力練習ソフトをかずくんに試してもらいました。

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いちおうなんとか使えているようでしたが、やっぱし本人でキャリブレーションできたほうが良さそうです。パソコンの固定方法について考えないとだなー。あと、Parallels Desktopの評価版は14日しか使えないので、そこから先をどうするか考えないといけません。あきらめてWindows PCを調達すべきなのか…。

今回、視線入力を試すにあたって、ポランの広場というサイトを参考にさせていただきました。Eye Trackerの購入方法も載っていたりして、このサイトを見れば海外通販が初めてでも、安心してEye Tarckerをゲットできると思います。
www.poran.net

視線入力装置

在宅生活

視線入力装置って、超お高い&学齢児以上じゃないと給付がでないイメージがありましたが、安価なゲーム用の視線入力装置があって、それを障害者向けに利用することも可能なんですね。

tobiigaming.com

障害者向け視線入力装置を作っているTobii社がゲーミングデバイスとして販売しているTobii Eye Tracker 4Cですと、個人輸入で2万円くらいで購入できるみたいです。これを使ってHearty Ladderも操作できるようです。かずくんにはまだ全然早い気もしますが、購入しようか悩み中です。

問題は、我が家にWindows PCがないことなんだよなー。とりあえずMac上の仮想環境で試してみるかなあ。

AVXS-101のニュース

新薬開発 AVXS-101

AveXis社がAVXS-101の治験の結果をプレスリリースとして出していました。

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle_print&ID=2254564

今回発表されたのは、1型を対象にしてプラセボ群をおかずに行われたPhase 1 Study(第1相試験)で、目立ったAdverse Event(有害事象:副作用情報)もなく、良好な結果が得られたみたいです。重度のAEとしては、Liver enyzime elevation(肝臓の酵素の上昇?)があったけれども、Prednisolone(プレドニゾロン)での投与で解消したとのこと。

効果については、治験参加者ごとに何が達成できたかを示す表が出ていました。良好な結果が出ているようですが、表に載っている参加者の月齢は1ヶ月から8ヶ月と若く、それもあって効果がよく出ているのかもしれません。

おそらくAVXS-101と同じパイプラインでの研究だと思いますが、過去にマウスで行った遺伝子治療の実験で、かなり早い段階で投与しないと効果がでないという結果が出ているみたいで、その辺が現時点でのAVXS-101ではどうなのか・マウスではなく人に投与した場合はどうなのかは気になるところです。

AVXS-101については、相変わらずUSとEUでしか話が進んでいないみたいです。日本を含む他の国々でも治験なり規制当局との話なりを進めてくれるといいんですけど。

Facebook上のスピンラザ関連情報

新薬開発 スピンラザ

Facebook上でspinrazaを検索していくつか気になった情報をみつけました。いずれもUSでの話です。

脊髄注射の動画

スピンラザを患者さんに実際に注射しているところを撮った動画を公開している方がいました。参考になりそうなのでリンクを貼っておきます。

Stephen Clark - Scarlet got her 4th loading dose of...

注射を受けているのは、Scarletちゃんだそうです。背中に刺している以外は、ぱっと見は普通の注射とそんなに変わらないように見えます。これが4回目の注射で、副作用等は特に出てないとのこと。効果が出ているかどうかについては、言及がありませんでした。(言及がないということは、目に見えた変化は出てないということなんでしょう。)

効果は人によって違う

おそらく治験に参加していたお子さんの動画をアップしている方がいました。

Spinraza has had different effects in... - Sandra Jung Hall

投稿者さん(たぶん本人のお母さん)いわく、効果は人によって違い、立ったり歩けるようになっている子もいるけど、動画に写っているHeidiちゃんはそれは無理。でも足を動かすことはできるとのこと。

病院によっては対象患者を制限している

一部の保険会社がスピンラザの保険適用をⅠ型のみに制限しているという話は前からありましたが、一部の病院でも同じようなことをしているようです。4歳のⅠ型のお子さんをもつ方(たぶんお母さん)が、病院が出したMessageの写真をアップしていました。

Spinraza update: We received this letter... - Prayers for Connor | Facebook

写真によると、その病院ではⅠ型でかつ6ヶ月未満の患児のみを対象にし、それ以上の年齢の子どもについてはまだ検討中とのこと。Ⅰ型以外については、検討の対象にもなってないようです。これはとても残念なことです。

マシモRad5が来ました

在宅生活

日常生活用具での購入を進めていたマシモRad5が来ました!

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正面から見るとRad8とあまり変わりませんが、二つ目の写真のようにRad8の後ろをぶった切ったような形状をしています。赤いカバーを外すともっと薄くなります。

到着してさっそくアラーム設定をしてみましたが、なんと電源をオフにすると設定が初期値に戻ってしまいます・・・。説明書を読んでも設定値を保存する方法はどこにも書いてないし、これは電源を入れる度にかずくん用のアラーム設定にしないといけないの??とぼう然としていたところ、同梱されていたクイックガイドというシートの簡単操作表に、「ユーザ設定」というのが載っていました。これはもしやと思い、ネットで英語の説明書を探して読んでみると、案の定「ユーザ設定」とは設定した値を初期値として保存することでした。ということで無事にアラーム設定も保存できました。感謝して、明日からさっそく使用させていただきます。

そういえば、もみじの家では、マシモのRadical 7というのを使っていました。こちらはRad8より一回り大きいですが、持ち歩き用にモニター部分を分離できて、そうするとRad5くらいの大きさになるという優れものでした。これいいな〜と思いましたが、なんと定価88万円!日常生活用具の給付を受けてもとても買えませんね(^_^;;